阿扎胞苷片（Azacitidine）是一种用于治疗特定类型血液癌症的重要药物。它由美国施贵宝公司研发，于2020年获得美国FDA批准。阿扎胞苷片主要用于治疗成年患者的急性髓性白血病（AML），特别是在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血细胞恢复（CRi），且无法完成强化治疗的患者。本文将详细介绍阿扎胞苷片的功效与作用，并提供使用该药物时的注意事项。

阿扎胞苷片的功效与作用

主要功效

阿扎胞苷片的主要功效在于其去甲基化作用。作为一种胞嘧啶核苷类似物，阿扎胞苷通过抑制DNA甲基转移酶，改变DNA的甲基化模式，从而重新激活被抑制的基因表达。这一过程有助于恢复细胞的正常功能，抑制癌细胞的增殖和扩散。临床研究表明，阿扎胞苷片能够显著延长患者的生存期，改善生活质量。

作用机制

阿扎胞苷片的作用机制主要涉及以下几个方面：

• 去甲基化作用：阿扎胞苷通过结合到DNA合成过程中，抑制DNA甲基转移酶，减少DNA的甲基化水平，重新激活肿瘤抑制基因。
• 细胞周期调控：阿扎胞苷可以干扰细胞周期进程，导致细胞停滞在G1期，从而抑制细胞分裂。
• 凋亡诱导：阿扎胞苷还能促进癌细胞的凋亡，减少肿瘤负荷。

适应症

阿扎胞苷片适用于以下几种情况：

• 急性髓性白血病（AML）：适用于成年患者在强化诱导化疗后首次完全缓解或部分缓解，且无法完成强化治疗的患者。
• 骨髓增生异常综合征（MDS）：尽管阿扎胞苷片在MDS患者中的早期死亡率较高，但在某些情况下仍被用于治疗。

总的来说，阿扎胞苷片通过其独特的去甲基化作用，为血液癌症患者提供了新的治疗选择，显著改善了患者的预后。

用药注意事项

剂量和用法

阿扎胞苷片的推荐剂量为300mg，每日1次，可随食物或不随食物同服。每个周期为28天，在每个周期的第1至14天服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用药物，如果错过一剂，应在当天尽快补服，但不要在同一天服用两剂。

不良反应监测

在使用阿扎胞苷片期间，患者需要定期监测全血细胞计数，特别是中性粒细胞绝对计数（ANC）。如果在给药前30分钟，中性粒细胞绝对计数低于0.5Gi/L，则应停止使用阿扎胞苷片，直至计数恢复到0.5Gi/L或更高。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、便秘、肺炎、腹痛、关节痛、食欲下降、发热性中性粒细胞减少、头晕和四肢疼痛。

特殊人群用药

阿扎胞苷片在某些特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇和哺乳期女性：孕妇使用阿扎胞苷片可能对胎儿造成伤害，因此建议有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后至少6个月内使用有效避孕措施。哺乳期女性在服用阿扎胞苷片期间和最后一次服药后的一周内不应母乳喂养。
• 儿童：阿扎胞苷片在儿童中的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐在儿童中使用。
• 老年人：在老年患者和年轻患者之间没有观察到药物安全性或有效性的总体差异。
• 肝肾功能不全者：轻度至中度肝肾功能不全的患者无需调整剂量，但对于中度肝功能损害的患者，尚未确定推荐剂量。

在使用阿扎胞苷片时，患者应严格按照医嘱用药，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，应避免与可能产生相互作用的药物同服，以确保治疗效果和安全性。