依利格鲁司（Eliglustat），又称为依利格鲁司他、Cerdelga，是由法国赛诺菲公司生产的治疗1型戈谢病（GD1）的药物。该药物在全球多个国家和地区已获得批准，用于CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的成年患者的长期治疗。本文将详细介绍依利格鲁司的基本信息、用法用量以及用药注意事项。

依利格鲁司的基本信息

药物别称

依利格鲁司的中文名称为依利格鲁司，英文名称为Cerdelga，其他别称包括依利格鲁司他和elglustat。

生产厂家和价格

依利格鲁司由法国赛诺菲公司生产。目前，原研药的价格约为33,599美元/盒。由于该药物尚未在中国上市，市面上没有仿制药，因此价格较高。

上市和医保信息

依利格鲁司已在美国和欧盟等国家和地区获得批准，但尚未在中国上市，因此未进入中国医保目录。目前，患者需要自费购买此药物。

用药注意事项

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病成年患者的长期治疗。该药物通过减少体内特定脂质的积累，从而减轻疾病的症状。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量通常为每日2次口服，但具体剂量会根据患者的体重和CYP2D6代谢酶基因型等因素而定。建议患者在专业医生的指导下使用该药物。

• 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。
• 在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将CERDELGA 84mg的给药频率降低至每日1次。
• 依利格鲁司应整个吞下胶囊，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）一同食用。

常见不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。大多数患者能够耐受这些不良反应。然而，如果出现严重不适，应及时联系医生。

特殊人群用药

对于正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司可以在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。此外，依利格鲁司在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐用于儿童。

药物相互作用

依利格鲁司与某些药物可能存在相互作用，特别是CYP2D6和CYP3A抑制剂。因此，患者在使用依利格鲁司期间应告知医生所有正在使用的药物，以避免不必要的风险。

注意事项

依利格鲁司可能导致心电图变化和心律失常的潜在风险。在依利格鲁司血浆浓度显著升高时，可能会出现PR、QTc和QRS间期的增加，从而增加心律失常的风险。因此，患者在使用过程中应定期进行心电图监测。

如果患者错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不应加倍服用。此外，患者应遵循医生的指导，按时服药，不可自行调整剂量或停药。