依利格鲁司（elglustat），也称为依利格鲁司他或Cerdelga，是一种用于治疗1型戈谢病的口服药物。这种疾病是一种罕见的遗传性代谢障碍，影响身体的多个系统，特别是脾脏、肝脏和骨骼。依利格鲁司通过减少特定脂质的积累，帮助控制病情进展。本文将详细介绍依利格鲁司的使用指南，包括其适应症、用法用量、不良反应及注意事项。

依利格鲁司使用指南

依利格鲁司（elglustat）是一种由法国赛诺菲公司生产的口服药物，适用于1型戈谢病的成年患者。该药物通过减少体内特定脂质的积累，帮助控制病情进展，从而改善患者的生活质量。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。这种药物是1型戈谢病成人患者的一线口服疗法。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态，具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况决定。一般情况下，成人患者的推荐剂量为每天两次，每次84毫克。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将依利格鲁司的剂量降低至每日一次，每次84毫克。对于有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，也应将剂量降低至每日一次。

依利格鲁司应整粒吞服，最好用水送服，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁同时摄入，因为它们会增加依利格鲁司的血浆浓度。

不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些不良反应通常为轻至中度，但在某些情况下可能会较严重。

此外，依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，从而增加心律失常的风险。因此，患者在使用依利格鲁司期间应定期进行心电图检查。

用药注意事项

为了确保依利格鲁司的安全和有效使用，患者和医生需要注意以下几个方面：

禁忌症

以下患者应禁用依利格鲁司：

• 既往有心脏病史（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死、心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常）的患者。
• 患有长QT综合征的患者，即存在QT间期延长和T波异常，容易引发恶性心律失常，导致反复发作性晕厥、心脏骤停甚至猝死等心脏不良事件。
• 与IA类抗心律失常药物（如奎尼丁、普鲁卡因胺）或III类抗心律失常药物（如胺碘酮、索他洛尔）联合使用的患者。

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加因PR、QTc和/或QRS心脏间隔延长而导致心律失常的风险。因此，患者在使用这些抑制剂时应谨慎，并根据医生的建议调整剂量。

相反，强CYP3A诱导剂（如利福平、圣约翰草）会降低依利格鲁司的浓度，可能降低其疗效。因此，患者在使用强CYP3A诱导剂时也应谨慎，并咨询医生是否需要调整剂量。

存储方法

依利格鲁司应储存在68°F-77°F（20°C-25°C）的环境中，允许在59°F-86°F（15°C-30°C）之间短时间移动。请勿将药物暴露在极端温度下，以免影响药效。

依利格鲁司的有效期为24个月，患者应在药物过期前使用完毕。