瑞司美替罗（Resmetirom），商品名Rezdiffra，是全球首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）合并中度至晚期肝纤维化（F2–F3期）的靶向药物。2024年3月15日，该药由美国Madrigal Pharmaceuticals公司研发上市，标志着NASH这一长期缺乏有效治疗手段的重大代谢性肝病正式进入靶向干预时代。作为高选择性甲状腺激素受体-β（THR-β）激动剂，其肝定向作用机制显著降低全身性甲状腺激素效应风险，临床数据证实可显著改善肝脏脂肪含量、炎症及纤维化程度。目前，原研版Resmetirom尚未在中国大陆获批上市，亦未纳入国家医保目录，国内患者若需使用，须通过合规境外医疗路径获取。

Resmetirom（瑞司美替罗）原研版购买渠道

美国本土处方直购

在美国境内，Resmetirom为处方药，仅限经认证的肝病专科医生评估后开具处方，并在FDA注册药房配药。患者需提供完整病历摘要、肝活检或FibroScan等纤维化分期报告、近期肝功能与血脂全套检验单，以及有效护照与美国保险信息（如适用）。药房支持常温或冷链直邮服务，80mg规格每盒30片，标价约5.3万美元/盒，按每日一次、每次80mg标准剂量计算，年治疗费用逾42.4万美元。该路径药源真实、质控严格、批号可溯，是获取原研药最权威的方式。

跨境医疗协作购药

部分具备国际医疗资质的机构可协助患者完成赴美面诊、处方获取及本地药房代配流程。患者持中国三甲医院出具的NASH诊断与F2–F3纤维化确认文件，经美方合作中心复核后安排远程会诊或线下就诊。药品由美国药房直接封装并随患者离境携带，全程符合美国海关及中国出入境卫生检疫要求。此方式规避了邮寄时效与温控不确定性，适合病情进展较快、需及时启动治疗的患者。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区

根据国家“国九条”政策，乐城允许使用已在境外上市但尚未在国内获批的临床急需药物。患者凭国内三级医院出具的NASH伴F2–F3纤维化确诊证明、主诊医师推荐函及身份证明，在乐城指定医疗机构完成备案与面诊后，可现场开具处方并取药。目前乐城供应的为美国原研版Resmetirom，80mg×30片月费用约为7000美元，年支出约8.4万美元。药品由乐城药房统一冷链储存与分发，全程电子溯源，符合中国《药品管理法》特别审批条款。

用药期间关键注意事项

禁忌与慎用人群

失代偿性肝硬化患者禁用Resmetirom。用药前须通过Child-Pugh评分、MELD评分及影像学综合判断肝功能代偿状态。存在急性胆囊炎、胆石症病史者应暂缓启用；若治疗中突发右上腹剧痛、发热或黄疸，须立即停药并排查胆囊事件。体重≥100kg成人推荐起始剂量为100mg每日一次；体重＜100kg者常规起始剂量为80mg每日一次。

CYP2C8药物相互作用管理

避免与强CYP2C8抑制剂（如吉非罗齐）联用。若必须合用中度抑制剂（如氯吡格雷），则需下调剂量：体重＜100kg者减至60mg每日一次，≥100kg者减至80mg每日一次。同时使用CYP2C8底物类药物（如瑞格列奈、紫杉醇）时，应加强血糖或毒性指标监测频率。

安全性动态监测

治疗首三个月每2周检测ALT、AST、总胆红素与INR；稳定后每4–8周复查。出现持续性ALT＞3×ULN、胆红素升高伴凝血异常、或新发严重瘙痒/皮疹，应即刻停药并转肝病专科评估。常见不良反应包括腹泻、恶心、便秘与轻度头晕，多数为一过性，无需停药即可缓解。