
曲美木单抗(Tremelimumab,商品名Imjudo)作为全球首个获批用于不可切除肝细胞癌(uHCC)的CTLA-4免疫检查点抑制剂,已于2022年10月获美国FDA批准上市,并于2023年起通过“港澳药械通”政策陆续在粤港澳大湾区多家指定医疗机构落地应用。该药尚未在中国大陆正式注册上市,也未纳入国家医保目录,亦无国产仿制药供应。因此,患者无法在普通医院药房或社会药店常规购得,必须依托经广东省药品监督管理局核准的“港澳药械通”指定医疗机构,在符合临床适应症与审批流程的前提下,由专业肿瘤科医师评估后使用。
珠海市人民医院是“港澳药械通”第二批指定医疗机构,自2023年2月获批资质后,率先引进曲美木单抗。该药规格为300mg/15mL,单盒国际参考价约为30137美元。自2024年8月1日起,符合珠海市附加补充医疗保险“大爱无疆”条件的参保患者,在该院使用该药可享受“港澳药械通”费用补偿项目待遇,显著降低自费负担。患者需经肝胆外科或肿瘤科医生确诊为不可切除肝细胞癌,并完成备案审批流程后方可用药。
该院于2024年5月成为全国首家通过“港澳药械通”政策正式获批使用曲美木单抗的医疗机构。作为第二批指定机构,其引进流程严格遵循《广东省粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》,所有药品由阿斯利康原厂直供、全程冷链运输、批号可溯。患者须持三甲医院病理及影像学确诊报告,经本院多学科会诊(MDT)确认适用STRIDE方案(曲美木单抗300mg单次联合度伐利尤单抗1500mg每4周一次)后启动用药。
该院获广东省药监局核批引入曲美木单抗,主要面向有港澳就医习惯或持有境外商业保险的患者。医院配备双语药师与国际医疗协调员,可协助完成药品申报、保险直付、用药随访等全流程服务。药品价格与国际市场一致,300mg规格对应30137美元,不设加价。所有用药均记录于广东省“港澳药械通”监管平台,确保合规性与可追溯性。
曲美木单抗仅适用于经组织学确诊、不可切除或转移性肝细胞癌成人患者,且既往未接受过系统性免疫治疗。活动性自身免疫性疾病、重度肝功能障碍(Child-Pugh C级)、妊娠或哺乳期女性、器官移植受者均为明确禁忌。用药前须完成甲状腺功能、垂体激素、肝肾功能及结核菌素试验等基线筛查。
作为CTLA-4抑制剂,曲美木单抗引发免疫相关不良事件(irAEs)风险高于PD-1类药物,常见包括皮疹、结肠炎、垂体炎、甲状腺炎及肝酶升高。患者需在用药后第1、4、8、12周规律复查,出现腹泻>4次/日、持续发热、视力模糊、严重乏力等症状须立即返院评估。
治疗期间避免接种活疫苗;饮食宜清淡低脂,忌酒精及黄曲霉毒素暴露;每日记录体温、排便次数、体重变化及皮肤状况;每3个月复查增强MRI或CT评估疗效。完成STRIDE方案初始治疗后,仍需每12周门诊随访至少2年,关注迟发性内分泌异常或继发恶性肿瘤可能。
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