泊那替尼（ponatinib）Iclusig 是一种重要的第三代 Bcr-Abl 激酶抑制剂，主要用于治疗对其他激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。该药物于 2021 年 12 月获得美国 FDA 批准。本文将探讨泊那替尼在中国的上市情况及相关信息。

泊那替尼（ponatinib）Iclusig 在中国的上市情况

上市进展

根据公开资料，泊那替尼片（ponatinib，英文商品名为 Iclusig）是一款由日本武田制药研发的第三代 Bcr-Abl 激酶抑制剂。2024 年 7 月 31 日，佛山复星禅诚医院肿瘤精准诊疗中心通过「港澳药械通」政策，成功开出了全国首张（不含港澳台）泊那替尼处方。这一举措标志着泊那替尼在中国大陆的首次临床应用。

价格及购买渠道

目前，泊那替尼虽然尚未正式在中国上市，但已有多种渠道可以购买到该药物。以下是不同版本的泊那替尼及其价格：

• 日本大冢出口的港版泊那替尼：规格为 15mg*30 片，价格约为 2792 美元；规格 45mg*30 片的价格约为 5446 美元。
• 老挝卢修斯版：规格 15mg*60 片的价格约为 90 美元一盒；规格 45mg*30 片的价格约为 214 美元一盒。
• 孟加拉碧康：规格 15mg*60 片的价格约为 3100 美元；规格 45mg*30 片的价格约为 617 美元。
• 孟加拉珠峰：规格 15mg*30 片的价格约为 1550 美元；规格 45mg*30 片的价格约为 521 美元。

患者可以通过医院药房、线上药店以及正规海外代购等方式购买泊那替尼。建议患者在购买前咨询专业医生，确保用药安全。

适应症及用法

泊那替尼的主要适应症包括：

• 对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期（CP）慢性髓性白血病（CML）。
• 加速期（AP）或急变期（BP）CML 或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL），无其他激酶抑制剂适应症。
• T315I 阳性 CML（慢性期、加速期或急变期）或 T315I 阳性 Ph+ ALL。

需要注意的是，泊那替尼不适用于且不推荐用于治疗新诊断的 CP-CML 患者。

泊那替尼（ponatinib）Iclusig 的用药注意事项

动脉闭塞事件

在临床试验中，接受泊那替尼治疗的患者曾发生过动脉闭塞事件，包括死亡。因此，在考虑使用泊那替尼时，医生需要评估治疗的益处是否大于风险。患者应定期监测是否出现动脉闭塞事件的症状，如胸痛、呼吸困难等。如果怀疑发生动脉闭塞，应立即中断或停止治疗，并进行进一步评估。

静脉血栓栓塞事件

接受泊那替尼治疗的患者中曾发生过严重或重度静脉血栓栓塞事件。医生应监测患者是否出现静脉血栓栓塞事件的表现，如肿胀、疼痛等。如果发生静脉血栓栓塞事件，应中断治疗，然后以相同或减少的剂量恢复使用，或根据复发/严重程度停止使用泊那替尼。

心脏衰竭

泊那替尼治疗过程中曾发生过严重或严重的心力衰竭事件，包括死亡。医生应监测患者是否出现心力衰竭的表现，如呼吸困难、水肿等。根据临床指征进行治疗。如果出现新的或恶化的心力衰竭，应中断治疗并在恢复时减少剂量或停用泊那替尼。

肝毒性

泊那替尼存在肝毒性的风险，包括肝功能衰竭和死亡。治疗一周后发生暴发性肝功能衰竭导致死亡的情况很少见，但肝酶升高的现象较为常见。在开始治疗之前以及此后至少每月一次或根据临床指征进行肝功能测试。如果出现肝毒性，应中断治疗并减少剂量，或停止使用泊那替尼。

特殊人群用药

泊那替尼在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：泊那替尼可能对胎儿造成伤害，孕妇应被告知潜在风险，并在医生指导下使用。
• 哺乳期妇女：目前尚无关于泊那替尼在母乳中的存在或对母乳喂养儿童或产奶量的影响的数据。建议女性在泊那替尼治疗期间和末次给药后 6 天内不要母乳喂养。
• 儿童：尚未确定儿童患者的安全性和有效性。
• 老年患者：年龄≥65 岁的患者更可能发生不良反应，包括血管闭塞、血小板计数降低、外周水肿、脂肪酶升高、呼吸困难、虚弱、肌肉痉挛和食欲下降。老年患者的剂量选择应谨慎。
• 肝损害患者：与肝功能正常的患者相比，肝损害患者更容易发生不良反应。对于既存肝损害的患者，应降低泊那替尼的起始剂量。

患者在使用泊那替尼时，应严格按照医生的指导进行，定期进行相关检查，及时发现并处理可能出现的不良反应。