培米替尼（Pemigatinib）是一种靶向药物，主要通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的信号通路来发挥抗肿瘤作用。该药物已经在中国上市，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。培米替尼的出现，为这类患者的治疗提供了新的选择，显著改善了他们的生存质量和预后。

培米替尼的功效与作用

1. 靶向抑制FGFR信号通路

培米替尼的主要作用机制是通过与FGFR1/2/3的ATP结合位点竞争性结合，从而抑制FGFR的磷酸化和信号传导。这一过程能够有效阻止肿瘤细胞的生长和扩散，尤其是在携带FGFR2基因融合或其他重排的胆管癌患者中效果尤为显著。通过抑制FGFR信号通路，培米替尼能够减缓肿瘤的生长速度，延长患者的生存时间。

2. 抑制肿瘤增殖

除了抑制FGFR信号通路外，培米替尼还能够直接抑制肿瘤细胞的增殖。研究表明，培米替尼可以显著降低肿瘤细胞的分裂和增殖能力，从而减少肿瘤的体积和数量。这对于提高患者的生活质量和延长生存期具有重要意义。

3. 改善患者生存质量

培米替尼的临床试验结果显示，使用该药物的患者在生存质量和生存时间方面都有明显的改善。特别是在晚期胆管癌患者中，培米替尼能够显著延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），为患者带来新的希望。

用药注意事项及日常注意事项

1. 视网膜色素上皮脱离（RPED）

培米替尼可能导致视网膜色素上皮脱离（RPED），表现为视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。因此，在开始使用培米替尼之前，患者应进行全面的眼科检查，包括OCT。在治疗期间，前6个月每2个月检查一次，之后每3个月检查一次。如果出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。

2. 高磷酸盐血症与软组织矿化

培米替尼可能导致高磷血症，进而引起软组织矿化、皮肤钙化、钙化和非尿毒症性钙化等问题。当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

3. 胚胎-胎儿毒性

孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，孕妇应避免使用培米替尼。具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内应采取有效的避孕措施。同样，有女性生育伴侣的男性患者也应在治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

培米替尼的上市为胆管癌患者带来了新的治疗选择，显著改善了他们的生存质量和预后。然而，患者在使用该药物时应注意上述注意事项，以确保安全和疗效的最大化。