司美替尼（Selumetinib）是一种小分子MEK抑制剂，主要用于治疗患有I型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，特别是那些患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）的患者。司美替尼通过抑制MEK信号通路，帮助控制肿瘤的生长和扩散。本文将详细介绍司美替尼的用药说明，包括剂量、用法、注意事项等，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

司美替尼的用药说明

适应症

司美替尼主要适用于治疗患有I型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤（PN），并且无法通过手术完全切除。在使用司美替尼之前，医生会对患者进行详细的评估，以确定是否适合使用该药物。

用法和剂量

司美替尼通常以口服胶囊的形式给药。推荐的初始剂量为每天两次，每次25毫克/平方米体表面积，最大剂量不超过50毫克/次。具体剂量应由医生根据患者的体重和临床反应进行调整。患者应在餐前至少1小时或餐后2小时服用司美替尼，以确保最佳吸收。

如果患者漏服一次药物，且距离下次给药时间超过6小时，应尽快补服。但如果接近下次给药时间，则无需补服，按原计划继续服药。如在给药后发生呕吐，也不需额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

疗程和监测

患者应持续使用司美替尼，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。在治疗过程中，医生会定期监测患者的病情和药物的副作用。建议在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数（LVEF）。如果LVEF降低，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

用药注意事项

心血管风险

司美替尼可能导致心肌症，表现为左心室射血分数（LVEF）降低。因此，患者在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据临床指征，应通过超声心动图或心脏MRI检查评估射血分数。如果LVEF下降到大于或等于正常下限（LLN），则每二至三个月或按照心脏病专家的指示进行超声心动图或心脏MRI检查。

视毒性

司美替尼可能导致严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前，应在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。如果出现RVO，应永久停用司美替尼。对于RPED患者，每三周随访一次光学相干断层扫描评估直到消退，并减少司美替尼的剂量。

胃肠毒性

司美替尼可能导致严重的胃肠道毒性反应，包括穿孔、结肠炎、肠梗阻等。患者在首次出现未形成的稀便后应立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在腹泻期间增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

皮肤毒性

司美替尼可能导致严重的皮肤毒性，包括严重的手掌-足底红细胞感觉异常综合征。患者应定期监测皮肤状况，特别是在出现严重皮疹时。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

出血风险

司美替尼中含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值，则出血的风险会增加。在治疗过程中，患者应密切监测出血状况。如果患者正在使用维生素K拮抗剂或抗血小板拮抗剂，应更频繁地进行抗凝血评估，包括INR或凝血酶原时间，并酌情调整剂量。

贮存方法

司美替尼应遮光、密封、在干燥处保存。理想的保存温度为25°C（77°F），允许的温度范围在15°C至30°C（59°F至86°F）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以免影响药物的结构和药效。