奥格西韦奥（Nirogacestat）OGSIVEO 是一种口服选择性 γ-分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。这种药物通过抑制 Notch 信号通路中的 γ-分泌酶活性，发挥抗肿瘤作用。本文将详细介绍奥格西韦奥的适应症和副作用，并提供一些用药注意事项。

适应症

治疗进展性硬纤维瘤

奥格西韦奥主要用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的肿瘤，通常发生在肌肉和软组织中，虽然很少转移，但可导致疼痛、功能障碍和其他严重并发症。奥格西韦奥通过抑制 γ-分泌酶，减少肿瘤生长和扩散，从而改善患者的生活质量。

临床试验结果

多项临床试验表明，奥格西韦奥在治疗进展性硬纤维瘤方面表现出显著的效果。一项关键性 III 期临床试验结果显示，接受奥格西韦奥治疗的患者中，超过 70% 的患者在 12 个月内未出现疾病进展，而安慰剂组的这一比例仅为 30% 左右。此外，奥格西韦奥还显著减少了患者的疼痛和肿胀症状，提高了生活质量。

副作用

常见副作用

奥格西韦奥的常见副作用包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。这些副作用通常在治疗初期出现，随着身体逐渐适应药物，症状可能会减轻。患者应密切监测这些副作用，并在出现严重症状时及时就医。

严重副作用及其处理

奥格西韦奥可能导致一些严重的副作用，如肝中毒、电解质异常和胚胎-胎儿毒性。肝中毒表现为 ALT 或 AST 升高，患者应定期监测肝功能检查，并根据医生的建议调整剂量。电解质异常包括磷酸盐和钾水平的波动，患者应定期检测电解质水平，并在必要时补充。对于孕妇，奥格西韦奥可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议具有生殖潜力的女性和男性在接受治疗期间以及最后一次给药后 1 周内使用有效的避孕方法。

长期影响

奥格西韦奥对女性生殖功能和生育能力的影响尚未完全确定。治疗期间，患者应监测月经周期的变化和激素缺乏症状，如热潮红、盗汗和阴道干燥。如果出现这些症状，应及时与医生沟通，以便采取适当的管理措施。

用药注意事项

剂量和用法

奥格西韦奥的推荐剂量为 150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每 150mg 剂量的奥格西韦奥由三片 50mg 的片剂或一片 150mg 的片剂组成。患者应整片吞服，不要弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。对于出现严重不良反应的患者，应暂停用药，直至症状缓解至 ≤1 级或基线。如果症状再次出现，应以每天两次 100mg 的剂量重新开始治疗。如果在减少剂量后再次出现严重不良反应，应永久停用奥格西韦奥。

监测和随访

在使用奥格西韦奥治疗期间，患者应定期进行肝功能检查、电解质检测和妇科评估。此外，患者应密切关注任何新的皮肤病变，并在出现异常时及时就医。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案，确保治疗效果最大化的同时，尽量减少副作用。

储存和有效期

奥格西韦奥应储存在 20°C-25°C（68°F-77°F）的环境中，允许温度在 15°C-30°C（59°F-86°F）之间波动。药物的有效期为 24 个月。患者应确保在有效期内使用药物，以保证药效。