伏索利肽(vosoritide)VOXZOGO的适应症和用法用量
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发布日期:2025-03-21

伏索利肽(Voxzogo, vosoritide)是一种创新的C型利钠肽类似物,主要用于治疗软骨发育不全的儿童。本文将详细介绍伏索利肽的适应症和用法用量,以及在使用过程中需要注意的事项。

伏索利肽的适应症和用法用量

适应症

伏索利肽(Voxzogo, vosoritide)的适应症是促进骨骺开放的软骨发育不全儿童的线性生长。软骨发育不全是导致矮小症的一种常见遗传性疾病,主要表现为骨骼生长异常,尤其是在四肢的长骨。伏索利肽通过刺激骨生长,有效对抗由软骨发育不全引发的生长抑制问题,从而帮助患者实现更好的身高增长。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重,具体如下:

剂量计算

伏索利肽的推荐剂量为每日皮下注射一次。具体的剂量需要根据患者的体重来确定。伏索利肽的给药量(注射量)根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度(0.8 mg/mL 或 2 mg/mL)来计算。建议在咨询专业医生后,按照医生的指导进行剂量计算。

给药时间和方法

为了降低低血压及其相关症状的风险,患者在使用伏索利肽前应摄入足够的食物,并在给药前一小时内饮用约 240 至 300 毫升液体。伏索利肽应在每天大约同一时间注射,以保持治疗效果的一致性。伏索利肽必须在使用前进行重新配制。护理人员在经过医疗保健专业人员的适当培训后,可以皮下注射伏索利肽。

错过剂量的处理

如果患者漏用了一剂伏索利肽,可以在预定给药时间的 12 小时内再给药。超过 12 小时,则应跳过错过的剂量,并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

生长监测

在使用伏索利肽的过程中,每 3-6 个月定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况是非常重要的。根据患者的实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

特殊人群用药

孕妇

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中,主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为 2% 至 4% 和 15% 至 20%。因此,孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女

目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者

伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立,用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率(eGFR)≥60 mL/min/1.73 m² 的患者无需调整剂量。eGFR < 60 mL/min/1.73 m² 的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

药品储存

伏索利肽应在 2°C 至 8°C 下冷藏,不要冷冻。伏索利肽可在室温 20°C 至 25°C 下储存;允许在 15°C 至 30°C 的环境下运输 90 天。一旦在室温下储存,请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后,伏索利肽可在室温 20°C 至 25°C 下保存在小瓶中最多 3 小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

不良反应监测

最常见的不良反应(>10%)包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。患者在使用过程中应密切关注这些不良反应,并及时向医生报告任何异常情况。

免责声明 : 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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