伏索利肽（Vosoritide），商品名为VOXZOGO，是一种新型的治疗软骨发育不全症的药物。该药物通过模拟内源性C型利钠肽（CNP）的作用，促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项。

适应症、功效与作用

适应症

伏索利肽的主要适应症是促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。软骨发育不全症是一种常见的遗传性骨骼发育异常疾病，表现为生长迟缓、四肢短小等症状。伏索利肽通过激活NPRB受体，促进骨骼生长，改善患者的身高和身体发育。

功效与作用

伏索利肽是一种C型利钠肽的类似物，能够模拟内源性CNP的作用。它通过结合并激活NPRB受体，抑制FGF通路的过度活跃，从而促进软骨细胞的增殖和分化，最终促进骨骼的线性生长。临床研究表明，伏索利肽在治疗软骨发育不全症方面具有显著的疗效，能够有效增加患者的身高。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生确定具体的剂量。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天大约相同的时间进行注射。给药量根据患者的实际体重和重新溶解后的伏索利肽浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）来确定。在注射前，患者应摄入足够的食物和液体，以降低低血压的风险。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

用药注意事项

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者：伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

伏索利肽需要在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期，不要超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果患者出现严重的不良反应，应立即就医。

通过以上介绍，我们可以了解到伏索利肽（Vosoritide）在治疗软骨发育不全症方面的独特优势和注意事项。希望这些信息能帮助患者更好地理解和使用这一药物，从而改善生活质量。