贝组替凡（Belzutifan）是由美国默沙东公司研发的一种新型靶向药物，商品名为Welireg。该药物于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，主要用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的多种肿瘤，包括肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。本文将详细介绍贝组替凡的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

贝组替凡的基本信息

适应症

贝组替凡主要适用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。这种药物通过抑制HIF-2α蛋白，减缓肿瘤的生长和扩散，从而为患者提供有效的治疗选择。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可以随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂药物，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用药物后出现呕吐，请勿再次服用，第二天继续按正常剂量服用。

副作用

贝组替凡的常见副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心等。如果出现严重的不良反应，应及时联系医生。对于有特殊健康状况的患者，如孕妇、哺乳期女性、有生殖潜力的男性和女性、儿科患者、老年患者、肾脏损伤患者和肝脏损伤患者，应遵循医生的指导进行用药。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇：孕妇和具有生育能力的女性应被告知该药物对胎儿的潜在风险，建议在治疗期间避免怀孕。
哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。
有生殖潜力的男性和女性：建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。
儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。
老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。
肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。
肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

药物相互作用

贝组替凡与其他药物的相互作用需特别注意。不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，此外不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，应密切监测这些患者的体征和症状。

日常注意事项

在使用贝组替凡的过程中，患者应注意以下几点：
饮食：保持均衡的饮食，避免高糖和高脂肪的食物，多摄入蔬菜和水果。
运动：适当的运动有助于提高身体素质和免疫力，但应避免剧烈运动。
定期检查：定期进行血液检查和影像学检查，以便及时发现和处理任何不良反应或病情变化。
遵医嘱：严格按照医生的指导用药，不要自行增减剂量或停药。