贝组替凡（belzutifan）是一种新型靶向治疗药物，主要适用于治疗von Hippel-Lindau (VHL) 综合征相关的多种疾病。VHL综合征是一种罕见病，影响约每10万人口1-9人。贝组替凡于2021年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，目前尚未在中国上市。本文将详细介绍贝组替凡的使用指南，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

贝组替凡的基本信息

药品概述

贝组替凡（belzutifan），英文名称为Welireg，研发代号为PT2977，规格为40mg/片，90片/瓶，由美国默沙东公司生产。贝组替凡主要通过抑制HIF-2α靶点，用于治疗伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的成年VHL综合征患者。这些患者需要治疗，但不需要立即进行手术。

剂型和性状

贝组替凡是片剂，每片含40mg活性成分。药片呈蓝色，椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。患者应整片吞服，不可咀嚼、压碎或劈开药片。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。如果错过一剂，可以在同一天尽快补服，但不要在同一天服用双倍剂量。如果服药后出现呕吐，无需再次服用，第二天继续正常剂量。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇和有生育能力的女性：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡可能使某些激素避孕药失效。

哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用贝组替凡治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。

有生殖潜力的男性和女性：建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

老年患者：临床试验未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良者：UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，密切监测这些患者的体征和症状。

药物相互作用

不建议贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用。此外，不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体内容建议咨询医学顾问。

不良反应

常见的不良反应包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心（≥25%）。如果出现严重不良反应，应及时联系医生。

贮存方法和有效期

贝组替凡应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药品的有效期为24个月。

价格信息

贝组替凡的价格因地区和渠道而异。在美国市场，每瓶40mg/90片的贝组替凡价格约为880美元。国内市场上，有卢修斯生产的贝组替凡仿制药版本，规格为40mg*90片，售价约为888美元。

结语

贝组替凡是一种针对VHL综合征相关疾病的新型靶向治疗药物，患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意特殊人群用药和药物相互作用。如有任何疑问或不适，应及时咨询医生。