恩西地平(Enasidenib)IDHIFA是一款专门针对白血病患者的创新药物，尤其适用于伴有IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）成人患者。该药物通过抑制突变型IDH2酶，减少异常代谢产物二羟基戊二酸的生成，从而影响白血病细胞的生长和存活。2017年，恩西地平获得美国FDA的批准，成为首个针对IDH2突变AML的口服治疗药物。

恩西地平(Enasidenib)IDHIFA的作用机制和疗效

作用机制

恩西地平(Enasidenib)IDHIFA是一种特异性IDH2抑制剂，能够靶向抑制突变型IDH2酶。这种突变的酶会导致白血病细胞内二羟基戊二酸的积累，进而干扰正常的细胞代谢过程。通过抑制IDH2酶的活性，恩西地平可以降低二羟基戊二酸的水平，恢复正常的细胞代谢，从而抑制白血病细胞的增殖和存活。

临床疗效

多项临床试验结果显示，恩西地平对伴有IDH2突变的复发性或难治性急性髓细胞性白血病患者表现出显著的疗效。在一项关键的临床试验中，接受恩西地平治疗的患者总缓解率约为40%，其中完全缓解率约为20%。特别是对于IDH2突变位点为R140和R172的患者，有效率分别达到了35.4%和53.3%。这些数据表明，恩西地平为这部分患者提供了新的治疗选择。

剂量和用法

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日一次口服，可与食物同服或空腹服用。患者应持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出足够的时间观察临床反应。如果患者在服用过程中出现呕吐、漏服或未按时服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

用药注意事项

药物相互作用

恩西地平与某些药物合用时可能存在相互作用。例如，与CYP3A底物的抗真菌药物合用可能降低这些药物的疗效，因此应避免同时使用。同时，恩西地平可能降低激素避孕药的血浆浓度，建议使用其他避孕方法。此外，与OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物合用可能增加这些药物的全身暴露量，增加不良反应的风险，需谨慎调整剂量。

特殊人群用药

恩西地平在特定人群中使用时需特别注意。孕妇和计划怀孕的女性应避免使用恩西地平，因为该药物可能对胎儿造成伤害。育龄女性及其伴侣在治疗期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳，因为目前尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中。老年患者、肝功能损害和肾功能损害的患者在使用恩西地平时也应谨慎，需根据具体情况调整剂量。

储存和管理

为了保证恩西地平的药效，应将其储存在20-25°C的环境中，允许在15-30°C之间波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以免影响其稳定性和疗效。药物应密封保存，放置在干燥、通风良好的地方，避免受潮。同时，应远离直射阳光，选择避光的地方存放，或使用不透明的容器保护药物。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应及时联系医生或药剂师。