阿西米尼（asciminib），也称为阿思尼布，是一种新型的靶向治疗药物，主要应用于治疗慢性髓性白血病（CML）。这种药物在2021年1月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并于2022年8月在欧盟获批上市。本文将详细介绍阿西米尼的功效作用和适应症。

阿西米尼（asciminib）的功效作用和适应症

1. 功效作用

阿西米尼（asciminib）是一种选择性BCR-ABL1抑制剂，通过阻断BCR-ABL1激酶的活性，从而抑制癌细胞的生长和扩散。这种机制使得阿西米尼能够有效地控制慢性髓性白血病的发展，特别是在对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药的情况下。

阿西米尼的独特之处在于其能够针对BCR-ABL1蛋白的特定结构域，尤其是T315I突变位点，这一突变常导致其他TKIs失效。因此，阿西米尼为那些对传统治疗手段无效的患者提供了新的希望。

2. 适应症

阿西米尼主要适用于以下两种情况：

• 1. 既往使用两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）处于慢性期（CP）的患者。
• 2. 具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）处于慢性期（CP）的患者。

对于上述两种情况，阿西米尼均表现出显著的治疗效果。在临床试验中，许多患者在接受阿西米尼治疗后，疾病得到了有效的控制，部分患者甚至实现了完全缓解。

用药注意事项

1. 剂量和用法

阿西米尼的推荐剂量如下：

• 1. 既往使用两种或两种以上TKIs治疗的Ph+ CML-CP患者：推荐剂量为80 mg，每日一次，或40 mg，每日两次，每次大约间隔12小时。
• 2. 具有T315I突变的Ph+ CML-CP患者：推荐剂量为200 mg，每日两次，每次间隔12小时。

患者应严格按照医生的指导使用阿西米尼，并在治疗过程中定期进行血液检查，以监测药物的效果和安全性。

2. 不良反应

阿西米尼的常见不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。实验室检查中常见的异常包括血小板计数减少、甘油三酯升高、中性粒细胞计数减少、血红蛋白降低、肌酸激酶升高、丙氨酸转氨酶升高、脂肪酶升高和淀粉酶升高。

如果患者在使用阿西米尼期间出现严重的不良反应，应立即停药并咨询医生。医生可能会调整剂量或更换其他治疗方案。

3. 特殊人群用药

孕妇：阿西米尼可能对胎儿造成潜在风险，因此建议孕妇在医生的指导下使用该药物。

哺乳期女性：由于阿西米尼可能导致严重的不良反应，建议哺乳期女性在治疗期间和最后一次给药后约14小时内不要母乳喂养。

老年患者：65岁及以上的患者无需调整剂量，但应密切监测感染的发生率。

肝损伤患者：轻度或中度肝功能损害的患者无需调整剂量，但严重肝损伤患者不建议使用阿西米尼。

通过以上内容可以看出，阿西米尼（asciminib）是一种具有重要临床意义的新型靶向治疗药物，适用于治疗特定类型的慢性髓性白血病。患者在使用该药物时应严格遵循医嘱，并注意监测可能出现的不良反应。