伏索利肽（Voxzogo/vosoritide）是一种用于治疗特定骨骼生长问题的药物，主要适用于患有软骨发育不全症的儿童。这种药物通过促进软骨细胞增殖，帮助改善患者的线性生长。以下是关于伏索利肽的详细信息，包括适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

伏索利肽的适应症、功效与作用

适应症

伏索利肽主要用于治疗0至5岁以下婴儿及儿童的软骨发育不全症。这种疾病是由于基因突变导致的骨骼发育异常，患者表现为身材矮小、四肢短小等特征。伏索利肽通过刺激软骨细胞增殖，帮助改善患者的线性生长。

功效与作用

伏索利肽是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。伏索利肽通过抑制过度激活的FGFR3信号通路，恢复生长板软骨细胞正常分化，直接促进骨骼纵向生长，而非短期激素刺激。

伏索利肽的药代动力学研究表明，在7.5-30.0mcg/kg的剂量范围内，小儿软骨发育不全患者皮下给药后，药物的浓度-时间曲线下面积（AUC）和峰值浓度（Cmax）比成比例增加。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天大约同一时间注射。给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行调整。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。在注射前，应摄入足够的食物并在前一小时内饮用约240至300ml液体，以降低低血压及其相关体征和症状的风险。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。

目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

存储方法

伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

伏索利肽的有效期为36个月。在使用前，应仔细检查药品的有效期和外观，确保药品未过期且无变质。