阿扎胞苷（Azacitidine）是一种用于治疗某些类型癌症的药物，尤其是急性骨髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等。本文将详细介绍阿扎胞苷的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，帮助患者更好地理解和使用这一重要药物。

阿扎胞苷的作用与功效

作用机制

阿扎胞苷是一种去甲基化药物，主要通过抑制DNA甲基转移酶的活性，减少DNA的甲基化程度，从而恢复基因的正常表达。这种机制有助于恢复肿瘤抑制基因的功能，抑制癌细胞的增殖。阿扎胞苷还能促进细胞分化，使异常细胞向正常细胞转化，从而达到治疗目的。

适应症

阿扎胞苷主要用于治疗以下几种疾病：

• 急性骨髓性白血病（AML）
• 骨髓增生异常综合征（MDS）
• 慢性粒单核细胞白血病（CMML）
• 高危骨髓增生异常综合征

通过缓解贫血、改善造血功能以及减轻化疗引起的副作用（如恶心呕吐等），阿扎胞苷有助于提高患者的生活质量。

临床效果

多项临床研究表明，阿扎胞苷在治疗上述疾病方面具有显著的效果。它不仅能够延长患者的生存期，还可以改善患者的症状和生活质量。例如，在治疗骨髓增生异常综合征的临床试验中，阿扎胞苷显著提高了患者的完全缓解率和部分缓解率。

阿扎胞苷的用法用量与副作用

用法用量

阿扎胞苷的推荐用法如下：

• 片剂：每日一次，每次300毫克，可随食物或不随食物同服。每28天为一个周期，在每个周期的第1至14天服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
• 静脉注射：常见的剂量为每天75毫克/m²体表面积，每次应用连续7天。此后需要一个治疗周期，每个周期的长度根据患者的具体情况而定。

在给药前30分钟使用止吐剂，如果没有恶心和呕吐的情况，2个周期后可以不用止吐药。如果在一个周期的第1天，中性粒细胞绝对计数（ANC）低于0.5 Gi/L，则不使用阿扎胞苷。延迟周期的开始，直到中性粒细胞绝对计数达到0.5 Gi/L或更高。

常见副作用

阿扎胞苷的常见副作用包括：

• 恶心和呕吐
• 腹泻
• 疲劳/虚弱
• 便秘
• 肺炎
• 腹痛
• 关节痛
• 食欲下降
• 发热性中性粒细胞减少
• 头晕
• 四肢疼痛

这些副作用通常是暂时的，但在严重情况下应及时就医。

严重副作用

阿扎胞苷还可能引起一些严重的副作用，包括但不限于：

• 骨髓抑制：表现为中性粒细胞减少、血小板减少和贫血
• 感染：如感染性肺炎和脓毒症
• 骨髓增生异常综合征患者的早期死亡率增加：最常见的致命不良反应是败血症

如果患者出现上述任何严重副作用，应立即停药并寻求医疗帮助。

用药注意事项

监测全血细胞计数

在接受阿扎胞苷治疗期间，需要定期监测全血细胞计数，特别是在前2个周期中每隔一周监测一次，之后在每个周期开始前监测一次。如果发生骨髓抑制，需要提供标准的支持治疗，包括造血生长因子。

避免与其他药物混用

阿扎胞苷不应与静脉注射或皮下注射的阿扎胞苷产品互换使用。不同的给药途径会导致不同的药代动力学参数，从而影响药物的安全性和有效性。同时，患者应避免使用可能与阿扎胞苷产生相互作用的药物。

特殊人群用药

阿扎胞苷在以下特殊人群中需特别注意：

• 孕妇和哺乳期女性：孕妇服用阿扎胞苷可能对胎儿造成伤害，因此建议有生殖潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后至少6个月内使用有效避孕措施。哺乳期女性在服用阿扎胞苷期间和最后一次服药后的一周内不要母乳喂养。
• 老年人：在老年患者和年轻患者之间没有观察到药物安全性或有效性的总体差异。
• 肾功能不全者：对于轻度至重度肾功能损伤（肌酐清除率15至89 mL/min）的患者，不建议调整阿扎胞苷片的剂量。
• 肝功能不全者：对于轻度肝功能不全的患者，不建议调整阿扎胞苷片的剂量，对于中度肝功能损害的患者，尚未确定本品的推荐剂量。

存储条件

阿扎胞苷应储存在20°C至25°C的温度下，允许在15°C至30°C范围内浮动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。此外，应选择干燥、通风良好的地方存放阿扎胞苷，防止药物受潮。

以上内容详细介绍了阿扎胞苷的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项，希望对患者及其家属有所帮助。如有任何疑问或不适，应及时咨询医疗专业人士。