恩西地平（IDHIFA），通用名为 Enasidenib，是一种靶向治疗急性髓系白血病（AML）的药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变来发挥抗癌作用。本文将详细介绍恩西地平的作用机制、用法用量、副作用及注意事项，帮助患者更好地理解和使用该药物。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平是一种选择性的小分子抑制剂，针对 IDH2 基因突变。IDH2 突变会导致代谢产物 2-羟基戊二酸（2-HG）的积累，干扰正常的细胞分化和增殖过程。恩西地平通过与 IDH2 突变蛋白结合，恢复正常的代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和扩散。这一机制使其成为治疗复发性或难治性 AML 的有效药物。

适应症

恩西地平适用于治疗经 FDA 批准的检测发现存在 IDH2 突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这种特定的基因突变在某些 AML 患者中较为常见，因此恩西地平为这部分患者提供了重要的治疗选择。

主要功效

恩西地平的主要功效在于能够显著延长患者的生存期，改善生活质量。临床试验数据显示，恩西地平可以有效降低患者的血液和骨髓中的白血病细胞数量，缓解症状，提高患者的生存率。此外，恩西地平还可以与其他治疗方法联合使用，增强治疗效果。

恩西地平的用法用量与注意事项

用法用量

恩西地平的推荐剂量为 100mg，每日口服一次，可随餐或空腹服用。患者应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎药片。如果患者漏服一剂，应在当天尽快补服，然后在第二天恢复正常用药计划。治疗应持续进行，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。通常建议至少治疗 6 个月，以观察临床反应。

剂量调整

如果患者出现不良反应，应根据医生的建议进行剂量调整。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。如果毒性反应严重，应暂停用药或减少剂量。在治疗过程中，定期监测血细胞计数和血液化学成分，特别是在治疗的前 3 个月内每 2 周监测一次。

注意事项

恩西地平应避光保存，放在原装容器中密封保存，避免与光照和高湿度环境接触。最佳保存温度为 20–25°C（允许偏差在 15–30°C 之间）。患者在使用恩西地平时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。特别是避免与 CYP3A 底物的抗真菌药物和激素避孕药同时使用。

药物相互作用

恩西地平与某些药物可能存在相互作用，如 CYP3A 底物的抗真菌药物和激素避孕药。同时使用这些药物可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此患者应考虑使用其他避孕方法。此外，恩西地平还可能增加对 OATP1B1、OATP1B3 和 BCRP 底物药物的全身暴露，增加不良反应的风险。如果需要同时使用这些药物，应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量。

特殊人群用药

孕妇和育龄女性在使用恩西地平时应特别注意。恩西地平可能对胎儿造成伤害，因此在治疗期间应避免怀孕。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后 2 个月内应采取有效的非激素避孕方法。哺乳期妇女应停止哺乳，因为目前尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中。此外，恩西地平对儿童的安全性和有效性尚未确定，老年人的用药与年轻人相比总体上没有差异。