赛普替尼（Retevmo）是一种全新的靶向治疗药物，主要针对携带特定基因突变的多种癌症，如甲状腺癌、非小细胞肺癌和乳腺癌。这种药物通过抑制RET蛋白的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。赛普替尼由美国礼来公司研发，于2020年5月获得美国FDA批准，目前已经在多个国家和地区上市。

赛普替尼的作用与功效

作用机制

赛普替尼（Retevmo）是一种高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂。RET基因突变或融合在多种癌症中发挥关键作用，尤其是甲状腺癌和非小细胞肺癌。赛普替尼通过特异性地结合并抑制RET蛋白的活性，阻断其下游信号传导通路，从而抑制癌细胞的增殖和生存。这一机制使得赛普替尼成为治疗RET驱动的癌症的重要手段。

治疗效果

赛普替尼在多种癌症中显示出显著的治疗效果。对于携带RET基因融合的非小细胞肺癌患者，赛普替尼的客观缓解率（ORR）高达64%，中位无进展生存期（PFS）为17.0个月。在甲状腺髓样癌（MTC）患者中，赛普替尼的ORR也达到了55%。此外，对于其他RET融合阳性的实体瘤，赛普替尼同样表现出良好的疗效。

适用人群

赛普替尼适用于以下几类患者：

• RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
• RET基因突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。
• RET基因融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者，特别是放射性碘难治性患者。
• 其他RET融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤成人患者，这些患者在之前的系统治疗中或治疗后病情恶化，或没有令人满意的替代治疗方案。

赛普替尼的广泛应用使其成为一种重要的抗癌药物，尤其在治疗RET驱动的癌症方面表现出色。

用药注意事项

剂量与用法

赛普替尼的推荐剂量为120mg或160mg，具体剂量根据患者的体重确定。体重小于50kg的患者应每天两次各服用120mg，而体重50kg及以上的患者应每天两次各服用160mg。赛普替尼可以与食物同服或空腹服用，但应避免与质子泵抑制剂（PPI）、H2受体拮抗剂或局部作用抗酸剂同时使用。如果无法避免同时使用，应在给药前2小时或给药后10小时服用赛普替尼。

常见副作用

赛普替尼的常见副作用包括手臂、腿、手和脚的肿胀（水肿）、腹泻、疲倦、口干、高血压、胃区疼痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。严重的副作用可能包括间质性肺病/肺炎、高血压、QT间期延长和出血事件。患者在使用赛普替尼期间应定期监测相关指标，并在出现任何不适时及时就医。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，赛普替尼可能对胎儿造成影响，因此建议有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。孕妇应被告知对胎儿的潜在风险，并在治疗期间不要母乳喂养。12岁以下儿童的安全性和有效性尚未得到证实，需谨慎使用。老年人在医生指导下使用，无需特别调整剂量。轻度至重度肾功能损害患者不建议调整剂量，而重度肝功能损害患者应减少剂量。

赛普替尼的合理使用可以最大限度地发挥其治疗效果，同时减少副作用的发生。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，定期进行相关检查，以确保安全有效。