莫博替尼（Mobocertinib）是一种由日本武田制药研发的口服靶向治疗药物，于2023年1月15日在中国获批上市。该药物主要用于治疗成人患者表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。莫博替尼通过抑制EGFR外显子20插入突变，有效控制肿瘤生长，提高患者生存期，并显著改善患者的生活质量。

莫博替尼的适应症

核心适应症

莫博替尼的核心适应症是治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这类突变在NSCLC中相对罕见，约占所有EGFR突变的10%左右。传统的EGFR抑制剂对这种突变的疗效有限，而莫博替尼则通过其独特的机制，专门针对这一突变类型，显著提高了治疗效果。

治疗效果

莫博替尼的主要功效包括抑制肿瘤生长、延长患者生存期和改善生活质量。临床试验结果显示，使用莫博替尼治疗的患者，其无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均显著延长。此外，患者的呼吸困难、咳嗽等症状也得到了明显的缓解。这些疗效不仅提升了患者的生理状态，还极大地改善了他们的心理状态和生活品质。

适应人群

莫博替尼适用于已经接受过含铂化疗但仍进展的EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者。这类患者通常对传统治疗方法反应不佳，而莫博替尼的出现为他们提供了一种新的治疗选择。此外，莫博替尼的口服给药方式方便患者在家中自行服用，减少了因频繁就医带来的不便。

用药注意事项

QTc间期延长

莫博替尼可能导致QTc间期延长，这是一种潜在的心脏不良反应。在使用莫博替尼之前，应评估患者的QTc间期和基线电解质水平，并纠正任何异常。治疗期间应定期监测QTc间期和电解质水平。对于有QTc延长风险的患者，如先天性QT间期延长综合征、心脏病或电解质异常的患者，应增加监测频率。避免同时使用已知会延长QTc间隔的药物，如比索洛尔（高血压、慢性心衰、冠心病）和伊布利特（房颤或房扑导致的窦性心律）。如果必须同时使用这些药物，应更频繁地进行心电图监测。

间质性肺病（ILD）/肺炎

莫博替尼可能引起间质性肺病（ILD）/肺炎，这是一种严重的肺部不良反应。医生应密切监测患者是否出现新的或恶化的肺部症状，如呼吸困难、咳嗽等。一旦怀疑患者出现间质性肺病（ILD）/肺炎，应立即停用莫博替尼。如果确诊为间质性肺病（ILD）/肺炎，则应永久停用莫博替尼，以避免病情恶化。

腹泻

服用莫博替尼可能会导致严重的腹泻。建议患者在出现腹泻或排便频率增加时，及时使用止泻药（如洛哌丁胺），并增加液体和电解质的摄入量。医生应监测患者的电解质水平，并根据腹泻的严重程度，考虑暂停、减少剂量或永久停药。通过及时的管理和调整治疗方案，可以有效控制腹泻，减轻患者的不适感。

胚胎-胎儿毒性

莫博替尼可能对胎儿造成潜在风险，因此孕妇应避免使用此药物。建议有生育潜力的女性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1个月内使用有效的非激素类避孕药。同样，有生育潜力的女性伴侣的男性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1周内也应使用有效的避孕措施。哺乳期女性在使用莫博替尼治疗期间和最后一次给药后1个月内不应进行母乳喂养。

特殊人群用药

对于儿童患者，莫博替尼的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐用于18岁以下的患者。对于老年患者，没有明显的差异，但在医生的指导下使用更为安全。轻度至中度肾损伤患者无需调整剂量，而重度肾损伤患者的剂量暂未确定。轻度肝损伤患者也不需要调整剂量，但重度肝损伤患者的剂量尚不明确。

药物相互作用

莫博替尼与其他药物之间可能存在相互作用，特别是与强效或中度CYP3A抑制剂同时使用时，可能会进一步延长QTc间期。因此，患者在使用莫博替尼期间应避免同时使用这些药物。如果必须同时使用，应在医生的指导下进行，以减少潜在的风险。