依利格鲁司他（elglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗戈谢病的口服药物。该药物由法国赛诺菲公司生产，已在全球多个国家和地区获批使用。本文将详细介绍依利格鲁司他的基本信息、用法用量、适应症、常见不良反应及用药注意事项。

依利格鲁司他（elglustat）基本信息

药品概述

依利格鲁司他（elglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗戈谢病的口服药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，主要由于葡萄糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）缺乏导致葡萄糖脑苷脂在体内积累。依利格鲁司他通过抑制葡萄糖脑苷脂合成，减少其在体内的积累，从而缓解戈谢病的症状。

生产厂家与规格

依利格鲁司他由法国赛诺菲公司生产，每粒胶囊含有84mg的活性成分。该药物的包装规格为56粒一瓶，每瓶的价格约为33,599美元。

适应症

依利格鲁司他适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病1型是最常见的类型，主要表现为肝脾肿大、骨病变和贫血等症状。

用药注意事项

用法用量

成人依利格鲁司他的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，建议将依利格鲁司他84mg的给药频率降低至每日一次。

对于有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，同样建议将依利格鲁司他84mg的给药频率降低至每日一次。胶囊应整个吞下，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一同食用，因为后者是强CYP3A抑制剂。

常见不良反应

依利格鲁司他的常见不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些不良反应的发生率通常在10%以上。如果患者出现严重的不良反应，应及时联系医生进行评估和处理。

特别注意事项

依利格鲁司他可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。因此，患者在使用依利格鲁司他期间应定期进行心电图检查，特别是在开始治疗的前几周内。此外，对于正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者，依利格鲁司他可在前一剂酶替代疗法（ERT）的最后一剂后24小时内给予。

本文详细介绍了依利格鲁司他（elglustat）的基本信息、用法用量、适应症、常见不良反应及用药注意事项。希望这些信息能帮助患者更好地了解和使用该药物，提高治疗效果，减少不良反应。