普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华，是一种高效的受体酪氨酸激酶RET抑制剂。这种药物在中国获得了首次批准，并被纳入了医保范围。普拉替尼主要用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。它通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，从而有效抑制肿瘤的生长和扩散。本文将详细介绍普拉替尼的功效作用和适应症，并提供一些用药注意事项。

普拉替尼的功效作用和适应症

1. 功效作用

普拉替尼是一种高度选择性的RET抑制剂，能够特异性地结合并抑制RET受体的活性。RET受体在多种癌症中起着关键作用，尤其是在非小细胞肺癌和甲状腺癌中。普拉替尼通过阻断RET信号通路，抑制癌细胞的增殖和迁移，从而达到治疗效果。临床研究显示，普拉替尼对RET融合阳性的非小细胞肺癌患者表现出显著的抗肿瘤活性，能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

此外，普拉替尼还具有良好的耐受性，常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽等。这些不良反应大多数为轻至中度，且可以通过剂量调整和对症治疗得到有效管理。

2. 适应症

普拉替尼的主要适应症包括：

• 非小细胞肺癌（NSCLC）：普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者。这类患者通常对传统化疗和免疫治疗反应不佳，而普拉替尼能够显著提高治疗效果。
• 甲状腺癌：普拉替尼也适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。普拉替尼在这一领域同样显示出显著的疗效。

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

用药注意事项

1. 药物相互作用

普拉替尼与某些药物的相互作用可能会影响其疗效。特别是与强效或中度CYP3A诱导剂（如利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥、圣约翰草等）联用时，会显著减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。因此，应避免与这些药物同时使用。如果不可避免，应咨询医生并适当调整普拉替尼的剂量。

2. 特殊人群用药

普拉替尼在特定人群中使用时需要特别注意：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，孕妇应被告知用药对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不应进行母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕措施。建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。
• 老年患者：老年人使用普拉替尼时没有明显差异，但也应在医生指导下使用。

患者在使用普拉替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，及时发现并处理可能出现的严重不良反应。同时，应注意药物的存储条件，确保药物的质量和稳定性。普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免极端高温或低温环境，防止受潮和光照。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。