培米替尼（Pemazyre）是一种靶向药物，主要由美国Incyte公司研发生产。这种药物主要针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的异常激活，尤其适用于携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者。2020年4月，培米替尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为首款获批用于治疗这种特定类型胆管癌的靶向药物。

培米替尼（Pemazyre）的功效与作用

药物机制

培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用机制是通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白，从而阻止或减缓癌细胞的生长和分裂。具体来说，培米替尼能够选择性地抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性，这些受体的异常激活在多种癌症中起着关键作用，特别是在胆管癌中。

适用范围

培米替尼的主要适应症是治疗通过FDA批准的试验检测到的具有FGFR2融合或其他重排的先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌。这类癌症在临床上较为罕见，且传统治疗方法效果有限，因此培米替尼的出现为这部分患者带来了新的希望。

临床效果

在临床试验中，培米替尼表现出显著的疗效。一项名为FIGHT-202的临床试验结果显示，接受培米替尼治疗的患者中，总体反应率（ORR）达到了36%，其中完全缓解率为2.8%，部分缓解率为33.2%。此外，患者的中位无进展生存期（PFS）为7.0个月，中位总生存期（OS）为17.5个月。这些数据表明，培米替尼在治疗胆管癌方面具有良好的前景。

用药注意事项

剂量与给药

在开始使用培米替尼治疗之前，应确认患者存在FGFR2融合或重排。推荐的剂量为每天一次口服13.5毫克，连续14天，然后停药7天，以21天为一个周期。患者应在每天相同的时间服药，并尽量避免漏服。如果漏服，应在当天尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常计划服药。

常见副作用

培米替尼的常见副作用包括高磷酸盐血症、脱发、口干、腹泻、疲劳等。其中，高磷酸盐血症是最常见的不良反应之一，可能会导致软组织矿化、皮肤钙化等问题。因此，患者在治疗期间应定期监测血清磷酸盐水平，如果血清磷酸盐水平超过7毫克/分升，应及时调整药物剂量或暂停用药。

特殊人群用药

孕妇应避免使用培米替尼，因为该药物可能会对胎儿造成伤害。育龄期女性在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内应采取有效的避孕措施。男性患者也应采取类似的避孕措施。此外，哺乳期妇女应停止哺乳，以免药物通过乳汁传递给婴儿。

价格与购买渠道

培米替尼的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。例如，老挝卢修斯版的培米替尼规格为4.5毫克*14片，价格为124美元；巴拉圭博克龙药厂版的培米替尼规格为4.5毫克*21粒，价格为391美元；港版培米替尼规格为13.5毫克*14片，价格为9536美元。患者可以通过医院、药房购买该药，如遇药物紧缺，可通过正规的医疗服务机构进行购买。购买时应注意药品的真伪和生产日期，避免购买到假药或劣质药品。

通过上述介绍，可以看出培米替尼在治疗特定类型的胆管癌方面具有重要的意义。患者在使用该药物时，应严格按照医生的指导进行，注意监测相关指标，及时处理可能出现的副作用，以确保治疗的安全性和有效性。