培米替尼(pemazyre)的适应症、作用与功效、用法用量、副作用、注意事项

培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre，别名达伯坦）是全球首款胆管癌靶向疗法，由美国FDA于2020年加速批准，并于2022年在中国NMPA获批上市。本文将详细介绍培米替尼的适应症、作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

适应症

培米替尼适用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。FGFR2融合或重排的检测要求需参照具体用法用量说明。

作用与功效

培米替尼是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，主要针对FGFR1、FGFR2和FGFR3。通过抑制这些受体的活性，培米替尼能够阻断肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗效果。培米替尼的疗效已在多项临床试验中得到验证，显著延长了患者的生存期并改善了生活质量。

用法用量

培米替尼的推荐剂量为每次口服13.5毫克，每日一次，连续14天，然后停止治疗7天，21天为一个周期。患者应继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。建议在每天同一时间服用培米替尼，以维持稳定的药物浓度。

用药注意事项

眼毒性

培米替尼可引起视网膜色素上皮脱离（RPED），可能导致视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。因此，在开始使用培米替尼之前，患者应进行一次全面的眼科检查，包括光学相干断层扫描（OCT）。在治疗期间，前6个月每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。如出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。

高磷酸盐血症与软组织矿化

培米替尼可引起高磷血症，导致软组织矿化、皮肤钙化、钙化和非尿毒症性钙化。当血清磷酸盐水平超过5.5毫克/分升时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7毫克/分升，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

胚胎-胎儿毒性

孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，医生应告知孕妇胎儿可能面临的风险。建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同时，有女性生育伴侣的男性患者也应在治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

培米替尼的使用需严格遵循医嘱，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。患者应避免与强效或中效CYP3A诱导剂和抑制剂合并使用，以免影响药效或增加不良反应的风险。如有任何不适，应及时联系医生。