埃拉菲布拉诺（Elafibranor），一种新型的治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物，由Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发，于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。其商品名为Iqirvo，成为近十年来首个获批用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎的新药。本文将详细介绍埃拉菲布拉诺的适应症和副作用，帮助患者更好地了解这一新药。

埃拉菲布拉诺的适应症

埃拉菲布拉诺主要用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）疗效不佳或不能耐受UDCA的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。PBC是一种慢性进行性的肝脏疾病，主要影响肝内的小胆管，导致胆汁淤积和肝功能受损。传统的治疗方法主要是使用UDCA，但仍有部分患者对UDCA应答不足或无法耐受其副作用。

治疗机制

埃拉菲布拉诺的作用机制主要通过激活PPARα和PPARδ受体，这些受体在调节脂质代谢、炎症反应和纤维化过程中发挥重要作用。通过激活这些受体，埃拉菲布拉诺能够改善胆汁酸代谢，减少肝脏炎症和纤维化，从而缓解PBC的症状和进展。

临床研究

在一项多国、3期、双盲、安慰剂对照试验中，对熊去氧胆酸反应不足或副作用不可接受的PBC患者被随机分配接受每日一次80mg的埃拉菲布拉诺或安慰剂治疗。结果显示，埃拉菲布拉诺显著降低了血清碱性磷酸酶（ALP）水平，改善了患者的肝功能指标，提高了生物化学应答率。

适用人群

埃拉菲布拉诺适用于以下两类患者：

• 对UDCA应答不足的成人PBC患者
• 不能耐受UDCA的成人PBC患者

这些患者在使用埃拉菲布拉诺后，可以期待更好的治疗效果和生活质量改善。

埃拉菲布拉诺的副作用

虽然埃拉菲布拉诺在治疗PBC方面表现出显著的疗效，但使用过程中也可能出现一些副作用。了解这些副作用有助于患者和医生更好地管理和应对治疗过程中的不良反应。

常见副作用

埃拉菲布拉诺最常见的不良反应包括：

• 体重增加
• 腹泻
• 腹痛
• 恶心
• 呕吐
• 关节痛
• 便秘
• 肌肉损伤
• 骨折
• 胃食管反流病
• 口干
• 体重减轻
• 皮疹

这些副作用多数为轻度到中度，通常可以通过调整剂量或采取相应的对症治疗来缓解。

严重副作用

虽然罕见，但埃拉菲布拉诺也可能引起一些严重的副作用，包括但不限于：

• 肝功能恶化
• 过敏反应
• 严重的肌肉损伤

如果患者在使用过程中出现上述严重副作用，应立即停药并就医。

用药注意事项

为了确保安全和有效的治疗，患者在使用埃拉菲布拉诺时应注意以下几点：

• 评估肌肉疼痛或肌病：在开始使用埃拉菲布拉诺前，医生应评估患者是否有肌肉疼痛或肌病的病史。
• 女性患者需进行妊娠检测：具有生殖潜力的女性在开始治疗前需要进行妊娠检测，因为埃拉菲布拉诺可能对胎儿造成伤害。
• 避免与胆汁酸整合剂同时使用：建议在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时使用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用，以减少药物相互作用的风险。

日常注意事项

除了遵循医生的用药指导外，患者在日常生活中也应注意以下几点：

• 保持健康的生活方式：均衡饮食，适量运动，避免过度劳累。
• 定期监测肝功能：定期进行肝功能检测，及时发现和处理可能出现的问题。
• 注意药物相互作用：告知医生正在使用的其他药物，以避免不必要的药物相互作用。

通过了解埃拉菲布拉诺的适应症和副作用，患者可以更好地配合医生的治疗方案，提高治疗效果，减少不良反应的发生。希望本文能为PBC患者提供有益的信息，帮助他们更好地管理自己的健康。