埃拉菲布拉诺（Elafibranor），商品名为 IQIRVO，是由 Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. 研发的一种 PPAR 激动剂，主要用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。该药物于 2024 年 6 月 10 日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为近十年来首个获批用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎的新药。本文将详细介绍埃拉菲布拉诺的适应症和副作用。

适应症

主要适应症

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对 UDCA 应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或作为不能耐受 UDCA 的患者的单一疗法。该适应症是在基于碱性磷酸酶（ALP）减少的基础上确定的。PBC 是一种慢性、进行性的肝病，主要影响胆管，导致肝功能逐渐受损。埃拉菲布拉诺通过激活 PPAR 受体，调节脂质代谢和炎症反应，从而改善患者的肝功能。

用法用量

埃拉菲布拉诺的推荐剂量为 80mg，每日一次，可随餐或不随餐服用。使用埃拉菲布拉诺之前，患者需要进行一些评估，包括评估肌肉疼痛或肌病，并且具有生殖潜力的女性需要检查是否怀孕。为了保证药物的最佳吸收，建议患者至少在使用胆汁酸整合剂前 4 小时或后 4 小时使用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用。

价格信息

埃拉菲布拉诺尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。益普生制药公司生产的原研药规格为 80mg*30 粒，价格约为 8391 美元一盒。老挝卢修斯版仿制药规格为 80mg*30 粒，价格约为 859 美元一盒。患者如需使用该药物，可能需要通过自费或其他途径购买。

副作用

常见副作用

埃拉菲布拉诺最常见的不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹。这些副作用通常较轻微，大多数患者能够耐受。然而，如果出现严重症状，应及时就医。

严重副作用

在临床试验中，少数患者在使用埃拉菲布拉诺时出现了药物性肝损伤（DILI）。这些患者通常在服用 1.5 倍推荐剂量的埃拉菲布拉诺时出现药物诱导的自身免疫性肝炎（DI-ALH）。因此，在治疗开始时，医生会进行基线临床和实验室评估，并在治疗过程中定期监测肝功能指标（如 ALT、AST、TB 和碱性磷酸酶 [ALP]）。如果肝功能指标恶化或患者出现黄疸、右上腹部疼痛等症状，应中断治疗。如果重启治疗后肝功能测试继续恶化，应考虑永久停药。

过敏反应

部分患者在使用埃拉菲布拉诺时可能出现过敏反应，包括严重的皮疹、荨麻疹、瘙痒、红肿、水泡或皮肤剥落、发烧、喘息、呼吸困难、吞咽或说话困难、声音异常等。如果出现严重过敏反应，应永久停用埃拉菲布拉诺。对于轻度或中度过敏反应，应中断治疗并立即进行相应的处理。患者在接受治疗期间应密切监测，直到症状和体征完全消失。如果在重新激发后再次出现过敏反应，应永久停用埃拉菲布拉诺。

胆道阻塞

完全性胆道梗阻患者应避免使用埃拉菲布拉诺。如果怀疑有胆道梗阻，应中断治疗并根据临床指征进行处理。胆道梗阻可能导致黄疸、右上腹部疼痛等症状，患者应立即就医。