埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种新型的治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物，由Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.研发，并于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。该药物的商品名为Iqirvo，是近十年来首个获批用于治疗PBC的新药。本文将详细介绍埃拉菲布拉诺的作用机制、适应症、用法用量以及用药注意事项。

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）概述

药物基本信息

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种双重过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）α/δ激动剂。它通过激活PPARα和PPARδ受体，调节脂质代谢和炎症反应，从而改善PBC患者的肝功能和症状。埃拉菲布拉诺的主要活性成分是elafibranor，每片含有80毫克的活性物质。该药物以片剂形式供应，患者每日服用一次，可随餐或空腹服用。

适应症

埃拉菲布拉诺主要用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者，或用于无法耐受UDCA的患者。PBC是一种慢性进行性的自身免疫性疾病，主要影响肝内的小胆管，导致胆汁淤积和肝功能损害。埃拉菲布拉诺通过减少胆汁酸的积累和改善肝功能，延缓疾病的进展，提高患者的生活质量。

用法用量

埃拉菲布拉诺的推荐剂量为80毫克，每日一次，可以随餐或空腹服用。在开始使用埃拉菲布拉诺之前，医生会评估患者的肌肉疼痛或肌病情况。具有生育潜力的女性在开始治疗前需要进行妊娠测试。如果患者同时使用胆汁酸整合剂，应在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时服用埃拉菲布拉诺，以避免药物相互作用。

用药注意事项

肌痛、肌病和横纹肌溶解症

在使用埃拉菲布拉诺的过程中，患者可能会出现肌痛或肌病，伴有或不伴有肌酸磷酸激酶（CPK）升高。一名接受埃拉菲布拉诺治疗的患者曾出现导致急性肾损伤的横纹肌溶解症，该患者在基线时患有肝硬化，同时服用了稳定剂量的HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类药物）。因此，在开始使用埃拉菲布拉诺之前，医生会评估患者的肌痛和肌病情况。治疗期间，医生会定期进行临床检查和CPK测量，特别是对于出现肌肉疼痛或肌病新发作或恶化的患者。如果患者出现新的或加重的肌肉疼痛、肌病或横纹肌溶解症，应立即停用埃拉菲布拉诺。

骨折风险

研究显示，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中有6%发生骨折，这一比例高于未接受安慰剂治疗的患者。因此，医生会考虑患者的骨折风险，并根据当前的护理标准监测骨健康。患者在使用埃拉菲布拉诺期间应保持适当的钙和维生素D摄入，以维持骨骼健康。

对胎儿和新生儿发育的影响

在怀孕期间使用埃拉菲布拉诺可能会对胎儿造成伤害。因此，具有生育潜力的女性在开始治疗前，必须确认没有怀孕。医生会建议这些女性在治疗期间使用有效的非激素类避孕措施，或在使用激素类避孕药的情况下，同时使用屏障避孕方法。治疗结束后3周内也应继续使用避孕措施，以防止药物对胎儿的潜在影响。

价格与购买渠道

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）的原研药由Ipsen制药公司生产，规格为80毫克*30粒，价格约为8391美元一盒。市场上还有老挝卢修斯版仿制药，规格相同，价格约为859美元一盒。目前，埃拉菲布拉诺尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录，患者如需使用该药物，可能需要通过自费或其他途径购买。

总结

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）作为一种新型的PPARα/δ激动剂，为原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者提供了新的治疗选择。通过减少胆汁酸的积累和改善肝功能，该药物有助于延缓疾病的进展，提高患者的生活质量。然而，患者在使用过程中需要注意肌痛、肌病、骨折风险以及对胎儿和新生儿发育的潜在影响。希望本文能为PBC患者及其家属提供有用的信息，帮助他们更好地了解和使用埃拉菲布拉诺。