瑞司美替罗（Resmetirom），商品名Rezdiffra，是全球首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，既往称NASH）伴中至重度肝纤维化（F2–F3期）的创新口服药物。它于2024年3月15日在美国正式上市，由美国Madrigal Pharmaceuticals公司原研开发，是一种高选择性、肝脏靶向的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂。该药不激活THR-α受体，因而避免对心脏、骨骼等靶器官产生干扰，安全性轮廓清晰。其作用机制聚焦于肝脏线粒体代谢调控——通过特异性激活肝细胞THR-β，促进脂肪酸氧化、抑制脂质新生、减轻炎症浸润并逆转胶原沉积，从而实现NASH消退与纤维化改善双重终点突破。

瑞司美替罗(Resmetirom)Rezdiffra是什么药,多少钱

药物本质与临床定位

瑞司美替罗并非广谱抗炎或免疫调节剂，而是精准干预代谢性肝病核心病理通路的分子靶向药。III期MAESTRO-NASH研究证实：每日一次80mg或100mg剂量持续52周，分别有25.9%和29.9%的患者达到NASH缓解且纤维化未恶化；24.2%和25.9%患者实现纤维化至少改善一个阶段且NAFLD活动评分未恶化，显著优于安慰剂组（9.7%和14.2%）。它专为尚未进展至肝硬化、但已存在F2–F3期纤维化的成人患者设计，禁用于失代偿期肝硬化人群。

规格与国际参考价格

目前老挝卢修斯（LuciRes）生产的仿制药版本提供三种规格：60mg×30片装售价约为1215美元；80mg×30片装约为1485美元；100mg×30片装约为1755美元。需注意，该药尚未在中国大陆获批上市，亦未纳入国家医保目录，因此国内无官方定价及医保报销路径。原研药Rezdiffra在美国上市后的商业定价未在知识库中披露，但仿制版本价格可作为当前跨境医疗实践中具参考价值的支付基准。

化学与药理标识

瑞司美替罗化学名为Resmetirom，CAS编号为920509-32-6，属小分子口服原料药，纯度可达99% HPLC级。其肝脏特异性摄取特性源于结构优化，确保药物富集于肝组织，系统暴露量低，从而降低全身性甲状腺激素样不良反应风险。南通常佑等国内原料药厂商已实现工艺合成，但仅限于化工供应范畴，不涉及临床制剂流通。

用药与日常注意事项

禁忌与特殊人群调整

失代偿性肝硬化患者必须禁用瑞司美替罗。中重度肝功能损伤者（如Child-Pugh B级）建议起始剂量下调至80mg每日一次。因药物经肝脏代谢，严重胆汁淤积或急性肝衰竭状态应暂停使用。育龄期女性用药期间须采取高效避孕措施，尚无充分妊娠安全性数据支持其在孕妇中应用。

常见不良反应管理

临床试验中报告的不良事件以胃肠道反应为主，包括恶心、腹泻、呕吐（共占停药原因的4/11）；另有右上腹不适、瘙痒伴皮疹、间接胆红素升高、头晕及精神模糊等个案。约28%患者出现轻度视觉障碍，推荐基线完成眼科检查，若用药后出现视物模糊或色觉改变，应及时评估并考虑剂量调整。所有不良反应多为轻中度，多数可在减量或暂停后缓解。

生活方式协同要求

瑞司美替罗获批适应症明确强调“与饮食和运动联合使用”。单药无法替代基础代谢干预。患者需维持热量控制、减少精制碳水与饱和脂肪摄入，并坚持每周≥150分钟中等强度有氧运动。LDL-C在治疗24周时平均下降13.6%–16.3%，提示其对脂代谢具有系统性正向调节作用，但血脂异常患者仍需按指南规范管理心血管风险。