恩西地平是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向药物，特别是针对携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的患者。该药物通过抑制IDH2突变酶的活性，恢复正常的细胞代谢，从而诱导癌细胞分化和凋亡。以下是关于恩西地平的作用与功效、用药注意事项及禁忌的详细介绍。

恩西地平的作用与功效

作用机制

恩西地平（Enasidenib）是一种选择性的小分子抑制剂，能够特异性地抑制IDH2突变酶的活性。这种突变酶在AML患者中较为常见，会导致细胞代谢异常，促进肿瘤的生长和扩散。通过抑制IDH2突变酶，恩西地平可以恢复正常的细胞代谢，促使癌细胞分化和凋亡，从而达到治疗的效果。

临床疗效

多项临床试验显示，恩西地平能够显著提高患者的缓解率和延长缓解持续时间。对于携带IDH2突变的AML患者，恩西地平不仅能够实现部分血液学缓解，还可以改善患者的整体病情，减轻痛苦。根据一项关键的III期临床试验，恩西地平组的患者在总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）方面均优于对照组。

常见不良反应

恩西地平的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。这些不良反应通常在治疗初期较为明显，随着治疗的进行，大多数患者可以耐受。如果出现严重的不良反应，应及时就医调整治疗方案。

用药注意事项及禁忌

剂量和用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可以伴或不伴食物。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。患者应整片吞下药物，不要咀嚼、分裂或压碎片剂。每天应在大约同一时间口服恩西地平，如果错过了一剂，应尽快补服，但在第二天应恢复正常用药计划。

监测和剂量调整

在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次。如果出现毒性反应，应中断给药或减少剂量。医生会根据患者的实际情况调整治疗方案，以确保最佳的治疗效果。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，特别是在代谢途径上的相互影响。例如，CYP1A2和CYP2C19底物可能会增加全身暴露量并增加不良反应的风险，而CYP3A底物则可能降低全身暴露量并降低药物的功效。为了避免这些相互作用，患者应避免与这些药物同时使用，除非在医生的指导下进行。同时，使用激素避孕药的患者在服用恩西地平时应考虑采用其他避孕方法。

特殊人群用药

恩西地平的安全性和有效性在儿童中尚未确定。对于老年人，总体上与年轻人没有显著差异。轻度肝功能损害的患者在全身暴露量上没有明显变化，但重度肝功能损害的患者应谨慎使用，并在医生的指导下调整治疗方案。肾功能损害的患者在全身暴露量上也没有显著变化。

孕妇和哺乳期妇女

恩西地平可能对胎儿造成伤害，动物实验显示其具有致畸性、胚胎毒性和胎儿毒性。因此，治疗期间应避免怀孕，育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的避孕方法。此外，目前尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中，因此治疗期间及停药后2个月内应停止哺乳。

存储和保存

恩西地平应避光保存，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。药物应放在原装容器中，密封保存，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。恩西地平应存放在20-25°C的环境中，允许在15-30°C之间波动，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。