阿扎胞苷是一种用于治疗成人急性髓系白血病（AML）的药物，特别是在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血细胞恢复（CRi）的情况下，患者无法完成强化治疗时使用。该药物由美国施贵宝公司研发，于2020年获得美国FDA批准。本文将详细介绍阿扎胞苷的作用机制、适应症以及使用过程中的注意事项。

阿扎胞苷的作用与功效

作用机制

阿扎胞苷是一种DNA甲基转移酶抑制剂，通过干扰DNA的甲基化过程，恢复基因的正常表达。这种作用机制有助于逆转因DNA高甲基化而导致的基因沉默，从而恢复抑癌基因的功能。此外，阿扎胞苷还可以通过诱导细胞凋亡和分化，抑制癌细胞的增殖和生存。在动物实验中，阿扎胞苷显示出了显著的抗肿瘤活性，特别是在血液系统恶性肿瘤中。

适应症

阿扎胞苷主要用于治疗成年患者的急性髓系白血病（AML），尤其是在以下情况下：

• 患者在强化诱导化疗后首次完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血细胞恢复（CRi）。
• 患者无法完成强化治疗。

阿扎胞苷的推荐剂量为300mg，每日1次，可随食物或不随食物同服，每28天为一个周期，在每个周期的第1至14天服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性为止。在给药前30分钟用止吐剂，如果没有恶心和呕吐的情况，2个周期后可以不用止吐药。

常见不良反应

使用阿扎胞苷片的患者可能会出现一系列不良反应，其中最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：

• 恶心
• 呕吐
• 腹泻
• 疲劳/虚弱
• 便秘
• 肺炎
• 腹痛
• 关节痛
• 食欲下降
• 发热性中性粒细胞减少
• 头晕
• 四肢疼痛

在前2个周期中，每隔一周监测一次全血细胞计数，之后在每个周期开始前监测一次全血细胞计数。如果发生骨髓抑制，需要提供标准的支持治疗，包括造血生长因子。

用药注意事项

特殊人群用药

阿扎胞苷在特定人群中使用时需要注意以下几点：

• 孕妇和哺乳期女性： 阿扎胞苷可能对胎儿造成伤害，建议有生殖潜力的女性在阿扎胞苷治疗期间和最后一次给药后至少6个月内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在阿扎胞苷治疗期间和最后一次给药后至少3个月内使用有效避孕措施。孕妇在服用阿扎胞苷期间不应母乳喂养。
• 儿童： 阿扎胞苷片在儿童中的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人： 在老年患者和年轻患者之间没有观察到药物安全性或有效性的总体差异。
• 肾功能不全者： 对于轻度至重度肾功能损伤（肌酐清除率15至89mL/min）的患者，不建议调整阿扎胞苷片的剂量。
• 肝功能不全者： 对于轻度肝功能不全的患者，不建议调整阿扎胞苷片的剂量。对于中度肝功能损害的患者，尚未确定本品的推荐剂量。

药物相互作用

阿扎胞苷与其他药物的相互作用尚不明确。患者在使用阿扎胞苷时，应严格遵循医嘱，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

贮存方法

阿扎胞苷应按照以下方法妥善保存：

• 温度控制： 储存在20°C至25°C的温度下，允许在15°C至30°C范围内浮动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿： 选择干燥、通风良好的地方存放阿扎胞苷，防止药物受潮。湿度的变化也可能对阿扎胞苷的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。
• 避光保存： 阿扎胞苷应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
• 包装完整性： 阿扎胞苷应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

阿扎胞苷的有效期为24个月，患者在使用前应检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。