依利格鲁司（Eliglustat），又称为依利格鲁司他或Cerdelga，是一种用于治疗戈谢病（Gaucher disease）的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内的酸性β-葡萄糖苷酶缺乏或功能障碍，导致特定脂质物质在体内积聚，尤其是肝脏、脾脏和骨髓中。依利格鲁司通过抑制葡萄糖酰胺酯酶的活性，减少这些脂质物质的生成，从而改善症状和延缓疾病的进展。

依利格鲁司的基本信息

药物名称和规格

依利格鲁司的通用名为Eliglustat，商品名为Cerdelga。该药物目前由法国赛诺菲公司生产，每盒的价格约为33,599美元。依利格鲁司以胶囊剂型存在，每粒胶囊含有84毫克的依利格鲁司。胶囊外观为蓝绿色不透明盖，白色不透明体，上面印有黑色“GZ02”字样。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病1型是最常见的类型，主要表现为肝脾肿大、贫血、血小板减少和骨骼病变等症状。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。一般情况下，CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）的成人患者，推荐剂量为84毫克，每日两次。对于CYP2D6不良代谢物（PMs）的患者，推荐剂量为84毫克，每日一次。在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，应将CERDELGA的给药频率降低至每日一次。患者应在医生的指导下调整剂量，避免自行更改。

用药注意事项

药物相互作用

CYP2D6抑制剂或CYP3A抑制剂可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加PR、QTc和/或QRS心脏间隔延长的风险，进而可能导致心律失常。因此，在同时使用这些药物时，应密切监测心电图变化。强CYP3A诱导剂则会降低依利格鲁司的浓度，可能降低其疗效。患者在使用依利格鲁司期间应避免与这些药物同时使用，除非在医生的严格监督下。

不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些症状通常较轻，大多数患者可以耐受。然而，若出现严重的心电图变化或心律失常，应立即停止用药并咨询医生。患者在用药期间应定期进行心电图检查，以监测心脏状况。

特殊人群用药

依利格鲁司在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在儿童中使用。孕妇和哺乳期妇女在使用依利格鲁司前应咨询医生，权衡利弊。老年人使用依利格鲁司时应特别谨慎，因为老年患者可能更容易发生心脏相关的问题。

贮存方法和有效期

依利格鲁司应储存在68°F-77°F（20°C-25°C）的环境中，允许在59°F-86°F（15°C-30°C）之间移动。药物的有效期为24个月，超过有效期的药物不应继续使用。患者在使用过程中应注意药品的保存条件，避免高温或潮湿环境，以保证药物的有效性。