依利格鲁司（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗I型戈谢病（Gaucher Disease Type 1）的药物。该药物由法国赛诺菲（Sanofi）及其子公司健赞（Genzyme）共同研发，于2014年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并被认定为孤儿药。本文将详细介绍依利格鲁司的适应症、用法用量、不良反应、贮藏方法以及用药注意事项。

依利格鲁司（Cerdelga）的适应症与用法用量

适应症

依利格鲁司适用于经过FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的I型戈谢病成年患者的长期治疗。I型戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶（Glucocerebrosidase）缺乏，导致葡萄糖脑苷脂在体内蓄积，引起脾脏、肝脏和骨骼等器官的功能障碍。

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量需根据患者的CYP2D6代谢状态进行调整。具体剂量应在专业医生的指导下确定。一般情况下，成人依利格鲁司的推荐剂量如下：

• 对于CYP2D6广泛代谢物（EMs）和中间代谢物（IMs）患者，初始剂量为84mg，每日两次。
• 对于CYP2D6不良代谢物（PMs）患者，初始剂量为84mg，每日一次。

在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等）的患者中，CERDELGA的给药频率应降低至每日一次。有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者也应将给药频率降低至每日一次。

给药方法

依利格鲁司胶囊应整粒吞服，最好用水送服，不得压碎、溶解或打开胶囊。餐前或餐后均可服用。避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）同时食用。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要在下次服药时加倍剂量。

用药注意事项与日常管理

心电图变化与心律失常风险

依利格鲁司可能导致心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，尤其是在依利格鲁司血浆浓度显著升高时。这可能增加心律失常的风险。因此，患者在使用依利格鲁司期间应定期监测心电图，特别是在剂量调整或与其他可能影响心脏功能的药物合用时。

不良反应

依利格鲁司最常见的不良反应（发生率≥10%）包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛。这些症状通常较轻，多数患者能够耐受。然而，如果出现严重的不良反应，应立即联系医生。

药物相互作用

依利格鲁司可能与多种药物发生相互作用，特别是CYP2D6和CYP3A抑制剂。在使用依利格鲁司期间，应避免与这些药物同时使用，除非在医生的指导下进行。例如，胺碘酮、西咪替丁、伊曲康唑、伊马替尼和红霉素等药物可能会增加依利格鲁司的血浆浓度，从而增加不良反应的风险。

贮藏方法

依利格鲁司胶囊应存放在干燥处，温度不超过25°C（77°F），短期储存温度可在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。请将药物置于儿童无法触及的地方，以防止误食。

价格信息

依利格鲁司的价格因地区和销售渠道的不同而有所差异。根据最新的市场数据，一盒84mg*56粒的依利格鲁司胶囊在美国的价格约为33,599美元。请注意，价格可能随时间和市场变化而波动，具体价格请咨询专业药房或客服。

结论

依利格鲁司（Cerdelga）是一种有效的I型戈谢病治疗药物，但其使用需严格遵循医生的指导。患者在使用过程中应注意心电图变化和心律失常风险，避免与某些药物同时使用，并定期监测身体状况。正确的贮藏方法和合理的经济规划也是保证治疗效果的重要因素。