依利格鲁司（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是由法国赛诺菲公司生产的一种酶抑制剂，主要用于治疗戈谢病1型（GD1）。本文将详细介绍依利格鲁司的说明书、医保情况、价格、疗效和副作用。

依利格鲁司说明书

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的戈谢病1型（GD1）成年患者的长期治疗。戈谢病1型是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏足够的酸性β-葡萄糖苷酶（ABG）来分解特定脂质物质，导致这些脂质在细胞内积累，影响器官功能。

用法用量

成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6代谢状态。具体剂量请咨询专业医生。一般情况下，推荐剂量为每天两次，每次84mg。如果患者正在服用CYP2D6抑制剂（如胺碘酮、西咪替丁等）或CYP3A抑制剂（如伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等），或者有肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者，应将Cerdelga的给药频率降低至每日一次。依利格鲁司胶囊应整粒吞服，最好用水，不要压碎、溶解或打开胶囊。餐前餐后均可服用，避免与葡萄柚或葡萄柚汁（强CYP3A抑制剂）一起食用。如果错过了一剂依利格鲁司，请在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍。

疗效

依利格鲁司在多项临床试验中显示了良好的疗效。患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小，以及相应的症状减轻。此外，依利格鲁司还可以改善贫血和血小板减少等症状，提高患者的生活质量。

医保、价格、副作用

医保情况

依利格鲁司尚未在中国上市，也未进入中国医保目录。因此，患者需要自费购买该药物。在全球范围内，依利格鲁司已在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准上市。

价格

依利格鲁司的价格较高，一盒大约为33,599美元。目前市场上没有仿制药，患者需要通过专业的海外医疗咨询机构购买，药品会直接邮寄到家。

副作用

依利格鲁司在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。常见的副作用包括恶心、腹痛、腹泻、乏力和头痛等。这些副作用通常是轻度和可逆的，大多数患者可以通过调整剂量或采取其他措施来缓解。心电图变化与心律失常的潜在危险据预测，依利格鲁司可能导致在血浆浓度显著升高时心电图间隔（PR、QTc和QRS）增加，并可能增加心律失常的风险。因此，患者在使用依利格鲁司期间应定期进行心电图检查。

用药注意事项

定期监测

在使用依利格鲁司期间，患者应定期进行相关检查，以监测治疗效果和可能出现的副作用。特别是心电图检查，以及时发现和处理心律失常等潜在风险。

避免药物相互作用

患者在使用依利格鲁司时应避免与其他可能增加心脏负担或影响肝功能的药物同时使用。常见的药物相互作用包括CYP2D6抑制剂和CYP3A抑制剂。如果必须同时使用这些药物，应咨询医生调整剂量。

生活方式调整

患者在使用依利格鲁司期间应注意保持健康的生活方式，包括均衡饮食、适量运动和充足睡眠。避免摄入过多的脂肪和高糖食物，以减轻肝脏和脾脏的负担。同时，避免饮酒和吸烟，这些习惯可能加重病情。