卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由法国赛诺菲公司开发的纳米抗体药物，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，有效减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。

卡普拉珠单抗的作用与功效

主要作用机制

卡普拉珠单抗通过特异性地结合血管性血友病因子（vWF），阻止其与血小板的相互作用。这一机制减少了血小板的过度活化和消耗，从而有效预防和治疗 aTTP 中的血小板减少和微血管血栓形成。卡普拉珠单抗与血浆交换和免疫抑制治疗联用，能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，并降低血浆置换的天数和所用血浆的体积。

治疗效果

临床研究表明，卡普拉珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗能够显著提高 aTTP 患者的生存率和生活质量。具体表现为：

• 缩短血小板恢复时间
• 减少疾病复发率
• 降低血浆置换的频率和所需血浆的体积

这些效果为患者带来了更好的治疗体验和生活质量。

适用范围

卡普拉珠单抗适用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的治疗。目前，该药物已在美国和欧盟获得批准，但在国内尚未上市。卡普拉珠单抗的推荐剂量和用法如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11mg。
• 血浆置换期后治疗：11mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。

用药注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险，尤其是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。使用卡普拉珠单抗时，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用，并给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前 7 天不使用卡普拉珠单抗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，密切监测出血迹象。

特殊人群用药

卡普拉珠单抗的使用在某些特殊人群中需特别注意：

• 孕妇：卡普拉珠单抗的使用有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
• 哺乳期女性：母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人使用：卡普拉珠单抗的临床研究没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，以确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
• 肝功能损害：由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。然而，为了避免潜在的风险，建议在使用卡普拉珠单抗时避免与影响止血和凝血的药物同时使用。

患者在使用卡普拉珠单抗期间，应定期进行血液检查，以监测血小板计数和其他相关指标，及时调整治疗方案。