卡普拉珠单抗（Caplacizumab），又称为卡普赛珠单抗，是一种纳米抗体药物，主要用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这种药物通过特异性地阻断血管性血友病因子（vWF）与血小板之间的相互作用，减少 vWF 介导的血小板粘附和消耗，从而为 aTTP 患者提供了一种全新的治疗选择。卡普拉珠单抗不仅能够显著改善患者的预后，缩短血小板数目恢复的时间，减少疾病复发率，还能降低血浆置换的天数和所需血浆的体积。

卡普拉珠单抗的作用与功效

1. 机制与作用

卡普拉珠单抗是一种二价单域抗体（VHH），设计用于特异性结合血管性血友病因子（vWF）。aTTP 是一种罕见且危及生命的血液疾病，其特征是血小板过度聚集和微血管血栓形成。卡普拉珠单抗通过阻断 vWF 与血小板的相互作用，减少血小板的消耗和微血管血栓的形成，从而有效控制病情。这一机制使得卡普拉珠单抗成为治疗 aTTP 的重要药物。

2. 临床效果

临床研究表明，卡普拉珠单抗联合血浆交换和免疫抑制治疗能够显著改善 aTTP 患者的预后。具体来说，卡普拉珠单抗能够：

• 缩短血小板数目恢复的时间
• 减少疾病复发率
• 降低血浆置换的天数和所需血浆的体积

这些效果不仅提高了患者的生存率，还显著改善了他们的生活质量。

3. 适应症

卡普拉珠单抗适用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。该药物已在美国和欧盟获得批准，但尚未在中国上市。卡普拉珠单抗的推荐剂量和给药方案为：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11 mg，在第 1 天血浆置换完成后皮下注射 11 mg。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日皮下注射 11 mg。
• 血浆置换期后治疗：11 mg 皮下注射，每日一次，持续 30 天，自最后一次每日血浆置换后。

如果在初始治疗过程后，持续潜在疾病的迹象（如抑制 ADAMTS13 活性水平）仍然存在，则治疗可延长最多 28 天。

用药注意事项

1. 出血风险

卡普拉珠单抗增加出血的风险，特别是在有潜在凝血疾病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者中。同时使用抗血小板药物或抗凝剂会进一步增加出血风险。因此，应避免在这些情况下使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。必要时，可以给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。

2. 特殊人群用药

卡普拉珠单抗在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇： 使用卡普拉珠单抗有潜在的母亲和胎儿出血的风险。
• 哺乳期女性： 母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对卡普拉珠单抗的临床需要以及卡普拉珠单抗对母乳喂养的孩子或潜在母亲状况的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童： 卡普拉珠单抗在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人： 临床研究中没有包括足够数量的 65 岁及以上的受试者，因此无法确定他们的反应是否与年轻受试者不同。
• 肝功能损害： 由于出血的潜在风险增加，在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血。

3. 药物相互作用

目前，卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。然而，为了避免增加出血风险，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用。如果需要使用这些药物，应在医生指导下进行。

4. 贮存方法和有效期

卡普拉珠单抗应储存在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度下冷藏，以避光。不要冻结。未开封的小瓶可以在室温高达 30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长 2 个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。该药物的有效期为 24 个月。

卡普拉珠单抗是一种重要的治疗 aTTP 的药物，其独特的作用机制和显著的临床效果使其成为该领域的突破性疗法。然而，使用时应注意出血风险和特殊人群的用药指导，以确保患者的安全和疗效。