培米替尼（Pemazyre）是一种针对特定基因突变的新型口服抗癌、靶向药物，主要用于治疗晚期胆管癌以及复发或难治性的髓样和淋巴样肿瘤。该药物通过抑制肿瘤细胞内的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶，尤其是FGFR2和FGFR1靶点，阻止肿瘤细胞的增殖和扩散，从而发挥其治疗作用。

培米替尼的功效作用

主要作用机制

培米替尼的主要作用机制是通过抑制FGFR激酶的活性来阻止肿瘤细胞的增殖和扩散。FGFR激酶在许多癌症中过度活跃，特别是胆管癌和某些类型的髓样和淋巴样肿瘤。培米替尼通过与FGFR结合，抑制其信号传导路径，从而减缓或停止肿瘤的生长和扩散。

治疗胆管癌

培米替尼在治疗胆管癌方面显示出了显著的疗效。它特别适用于那些存在FGFR2融合或重排的晚期转移性或不可手术切除的胆管癌患者。这些患者往往已经接受过其他系统性治疗，但病情仍在进展。在临床试验中，培米替尼表现出高达35.5%的客观缓解率，疾病控制率更是达到了82%，为胆管癌患者带来了新的希望。

治疗髓样和淋巴样肿瘤

培米替尼还显示出对治疗复发或难治性髓样或淋巴样肿瘤的潜力。这些肿瘤通常存在FGFR1重排，培米替尼能够通过抑制FGFR激酶的活性来控制疾病的进展。临床试验表明，培米替尼在这些患者中也取得了积极的治疗效果。

用药注意事项

剂量和用法

推荐剂量为13.5毫克，每日一次口服给药，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个治疗周期，持续治疗直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。建议在服药日大约同一时间段服药，本品可空腹或随餐口服。须整片吞服，请勿压碎、咀嚼、切开或溶解药片后服用。如果漏服时间超过4小时或更久的时间，或服药后出现呕吐，当日无需补服，于下一次正常时间继续服用。

常见副作用及其管理

常见的副作用包括高磷血症、低磷血症、口腔干燥、味觉改变、脱发和眼部症状等。如果患者出现严重的不良反应，如视力突然变化或其他严重症状，应立即联系医生。视网膜色素上皮脱离（RPED）是可能的严重副作用之一，表现为视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。在开始使用培米替尼之前，应进行全面的眼科检查，包括OCT，在治疗期间，头6个月每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。出现视觉症状时，应立即转诊进行眼科评估，每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。

特殊人群用药

对于老年人群，CIBI375A201研究中仅1例（3.2%）为65岁或以上，无患者为75岁或以上。在INCB 54828-202研究中，31.5%的患者为65岁或以上，7.5%的患者为75岁或以上。在这些患者与65岁以下患者之间，未观察到安全性或有效性的总体差异。孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害，因此应告知孕妇胎儿可能面临的风险。建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同样，建议有女性生育伴侣的男性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

培米替尼的价格因不同版本和规格而异。例如，老挝卢修斯版的培米替尼规格为4.5毫克*14片，价格为124美元一盒。巴拉圭博克龙药厂版的培米替尼规格为4.5毫克*21粒，价格为391美元一盒。港版的培米替尼规格为13.5毫克*14片，价格为9536美元。患者应通过医院、药房购买该药，如遇药物紧缺，可通过正规的医疗服务机构进行购买。注意甄别药品真伪，关注生产日期，避免购买假药或劣药。