埃拉菲布拉诺（Elafibranor）的功效和作用

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物。这种疾病是一种慢性肝病，主要影响胆管，导致胆汁积聚在肝脏中，引起炎症和纤维化。埃拉菲布拉诺通过调节脂质代谢和炎症反应，改善肝功能，减少肝损伤，从而延缓疾病的进展。

药物机制

埃拉菲布拉诺主要通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体（PPARs），特别是PPARα和PPARδ，来发挥其治疗作用。这些受体在调节脂质代谢、葡萄糖稳态和炎症反应中起着关键作用。通过激活这些受体，埃拉菲布拉诺可以降低血液中的甘油三酯水平，减少炎症标志物，保护肝细胞免受进一步损伤。

临床效果

多项临床试验表明，埃拉菲布拉诺在治疗PBC方面表现出显著的疗效。一项大型双盲随机对照试验显示，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者在降低碱性磷酸酶（ALP）水平方面优于安慰剂组。此外，患者的整体肝功能指标也有所改善，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）水平的下降。这些结果表明，埃拉菲布拉诺可以有效控制PBC的进展，提高患者的生活质量。

适应症

埃拉菲布拉诺适用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA反应不佳的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），或用于治疗不能耐受UDCA的患者。这种药物通过改善肝功能和减少炎症，为PBC患者提供了一种新的治疗选择。

用药注意事项

在使用埃拉菲布拉诺时，患者需要特别注意一些潜在的风险和注意事项，以确保治疗的安全性和有效性。以下是几个重要的用药注意事项。

药物性肝损伤

埃拉菲布拉诺可能导致药物性肝损伤（DILI）。临床研究表明，部分患者在服用1.5倍推荐剂量的埃拉菲布拉诺时出现DILI，表现为药物诱导的自身免疫性肝炎（DI-ALH）。因此，在治疗开始时，医生会进行基线临床和实验室评估，并定期监测肝功能指标，如ALT、AST、总胆红素（TB）和碱性磷酸酶（ALP）。如果肝功能检查结果恶化或出现黄疸、右上腹部疼痛等肝炎症状，应立即中断治疗。如果重启治疗后肝功能继续恶化，应考虑永久停药。

过敏反应

使用埃拉菲布拉诺时可能会出现过敏反应，包括轻度和中度反应。如果出现严重过敏反应，应立即永久停药。对于轻度或中度过敏反应，应中断治疗并立即进行相应的处理。医生会监测患者，直到症状和体征完全消失。如果在重新使用埃拉菲布拉诺后再次出现过敏反应，也应永久停药。

胆道阻塞

对于完全性胆道梗阻的患者，应避免使用埃拉菲布拉诺。如果怀疑有胆道梗阻，应立即中断治疗，并根据临床指征进行适当的处理。胆道阻塞可能导致药物无法有效吸收，加重病情，因此及时诊断和治疗至关重要。

骨折风险

研究发现，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中有6%发生骨折，高于未接受安慰剂治疗的患者。因此，医生在开具处方时会评估患者的骨折风险，并根据当前的护理标准监测骨健康。建议患者保持适量的运动和补充钙和维生素D，以减少骨折风险。

对胎儿和新生儿的不利影响

埃拉菲布拉诺在怀孕期间使用可能会对胎儿造成伤害。有生育能力的女性在开始治疗前应确认未怀孕，并在治疗期间及停药后3周内使用有效的非激素类避孕药，或在使用激素类避孕药的情况下添加屏障避孕方法。此外，哺乳期妇女在治疗期间及停药后3周内不应进行母乳喂养，以免对婴儿造成不良影响。

存储和有效期

埃拉菲布拉诺应储存在室温15°C至30°C（59°F至86°F）下，保持干燥和避光。药品的有效期为24个月，超过有效期的药品不得使用。建议将药品保存在原始包装（瓶子和纸箱）中，以防潮和避光。