埃拉菲布拉诺（Elafibranor），商品名为Iqirvo，是由益普生制药公司研发并于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的创新药物。埃拉菲布拉诺主要用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），特别是在对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不能耐受UDCA的患者中显示出显著疗效。本文将详细介绍埃拉菲布拉诺的功效作用和适应症，并提供一些用药注意事项。

功效作用和适应症

主要功效

埃拉菲布拉诺是一种PPAR（过氧化物酶体增殖物激活受体）激动剂，通过激活PPARα和PPARδ受体，调节脂质代谢和炎症反应，从而改善肝脏功能。具体来说，埃拉菲布拉诺能够降低血清碱性磷酸酶（ALP）水平，减少肝脏炎症和纤维化，提高患者的生存质量。

适应症

埃拉菲布拉诺适用于以下两种情况：

• 与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA应答不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。
• 作为单药疗法治疗对UDCA不能耐受的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。

对于PBC患者，尤其是那些对UDCA应答不佳或不能耐受的患者，埃拉菲布拉诺提供了一种新的治疗选择，有助于控制病情进展和改善生活质量。

临床试验结果

多项临床试验结果显示，埃拉菲布拉诺在降低血清碱性磷酸酶（ALP）水平方面表现优异。一项为期两年的III期临床试验表明，接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中有超过40%的人ALP水平降低了15%以上，显著优于安慰剂组。此外，埃拉菲布拉诺还能够减少肝脏炎症和纤维化，提高患者的生活质量。

这些临床数据为埃拉菲布拉诺的疗效提供了强有力的证据，使其成为近十年来首个获批用于治疗PBC的新药。

用药注意事项

使用前评估

在使用埃拉菲布拉诺之前，医生需要对患者进行全面评估，包括但不限于以下几个方面：

• 肌肉疼痛或肌病：评估患者是否有肌肉疼痛或肌病的症状，因为这些症状可能是药物副作用的表现。
• 妊娠检测：具有生殖潜力的女性在开始使用埃拉菲布拉诺前需要进行妊娠检测，以排除妊娠的可能性。

这些评估有助于确保患者的安全性和药物的有效性。

推荐剂量和用法

埃拉菲布拉诺的推荐剂量为80毫克，每日一次，可以随餐或不随餐服用。为了最大化药物的效果，患者应严格按照医生的指导使用药物，不得自行调整剂量或停药。

如果患者同时使用胆汁酸整合剂，建议在使用胆汁酸整合剂前4小时或后4小时使用埃拉菲布拉诺，或在尽可能长的时间间隔内使用，以减少药物之间的相互作用。

常见不良反应及处理

虽然埃拉菲布拉诺在临床上表现出良好的疗效，但也可能出现一些不良反应。常见的不良反应包括：

• 体重增加
• 腹泻
• 腹痛
• 恶心和呕吐
• 关节痛
• 便秘
• 肌肉损伤
• 骨折
• 胃食管反流病
• 口干
• 体重减轻
• 皮疹

如果患者出现上述不良反应，应及时告知医生，以便及时调整治疗方案。对于严重的不良反应，如药物性肝损伤和过敏反应，医生可能会建议暂停或永久停用埃拉菲布拉诺。

特殊人群用药注意事项

对于特定的患者群体，使用埃拉菲布拉诺时需要特别注意：

• 孕妇和哺乳期妇女：目前尚无足够的研究数据支持埃拉菲布拉诺在孕妇和哺乳期妇女中的安全性，因此这类患者应在医生的指导下谨慎使用。
• 肝功能不全患者：完全性胆道梗阻患者应避免使用埃拉菲布拉诺。如果怀疑有胆道梗阻，应暂停使用并根据临床指征进行治疗。
• 老年人**：老年患者在使用埃拉菲布拉诺时应密切监测药物的疗效和不良反应，必要时可适当调整剂量。