莫洛替尼（Momelotinib）、莫美洛替尼、OJJAARA是一种口服的小分子药物，主要用于治疗骨髓纤维化等血液相关的疾病。本文将详细介绍其适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症

治疗对象

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）]的成人贫血患者。这种药物通过抑制特定的信号通路，减轻骨髓纤维化的症状，改善患者的生活质量。

使用限制

莫洛替尼尚未在中国上市，也未进入中国医保目录。因此，患者需要通过正规的医疗服务机构进行购买。购买时应注意药品的真伪和生产日期，避免购买假药或劣药。

适应靶点

虽然莫洛替尼的适应靶点尚未完全明确，但已知其作用机制涉及抑制Janus激酶（JAK）信号通路，特别是JAK1、JAK2和ACVR1。这些信号通路的异常激活是骨髓纤维化发病的重要原因。

用法用量

推荐剂量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。患者可以在没有食物的情况下服用该药物。莫洛替尼片剂应整个吞下，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。

实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及治疗期间需根据临床指示定期进行以下血液检查：

• 血小板全血细胞计数（CBC）
• 肝脏检查

这些检查有助于监测患者的血液和肝脏健康状况，及时发现并处理潜在的不良反应。

肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。医生会根据患者的具体情况调整剂量，以确保安全和疗效。

不良反应

常见不良反应

最常见的不良反应（两项研究均≥20%）包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。这些不良反应通常在治疗初期出现，随着治疗的继续可能会逐渐减轻。

严重不良反应

在接受莫洛替尼治疗的患者中，13%发生了严重（包括致命）感染，如细菌和病毒感染（包括COVID-19）。38%的患者发生了不同程度的感染。此外，20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数小于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。当开始使用莫洛替尼时，参考肝功能损害患者的剂量。在治疗期间的前6个月内，每月监测患者基线肝脏检查，然后根据临床指示定期监测。

注意事项

感染风险

接受莫洛替尼治疗的患者感染风险较高。13%的患者发生了严重（包括致命）感染，38%的患者发生了不同程度的感染。因此，应延迟开始使用莫洛替尼治疗，直到活动性感染消退。监测接受莫洛替尼治疗的患者的感染体征和症状，并迅速开始适当的治疗。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可引起血小板减少和中性粒细胞减少。20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数小于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。定期监测血小板计数和中性粒细胞计数，及时调整治疗方案。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。当开始使用莫洛替尼时，参考肝功能损害患者的剂量。在治疗期间的前6个月内，每月监测患者基线肝脏检查，然后根据临床指示定期监测。

主要不良心血管事件（MACE）

在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，考虑个体患者的获益和风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。告知接受莫洛替尼治疗的患者严重心血管事件的症状以及发生时应采取的措施。

药物相互作用

莫洛替尼是一种乳腺癌抵抗蛋白（BCRP）抑制剂，可能增加BCRP底物的暴露，从而增加BCRP底物不良反应的风险。当与莫洛替尼合用时，起始剂量为5mg瑞舒伐他汀（BCRP底物），每日一次，不要增加到超过10mg。

贮存方法

莫洛替尼应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）；允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）。正确的贮存条件有助于保持药物的有效性和安全性。