Gemtuzumab ozogamicin（吉妥珠单抗，Mylotarg，麦罗塔）是一种用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）的靶向药物。这种药物属于抗体-药物偶联物（ADC），通过特异性地结合到CD33抗原来递送细胞毒素，从而发挥抗癌作用。本文将详细介绍吉妥珠单抗的药理作用、适应症、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的药理作用与适应症

药理作用

Gemtuzumab ozogamicin（吉妥珠单抗）是一种CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。它的抗体部分（hP67.6）能够特异性地识别并结合到人CD33抗原上，而小分子N-乙酰γ-卡奇霉素则是一种通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。当吉妥珠单抗结合到癌细胞表面的CD33抗原后，会被内吞进入细胞内部，释放出细胞毒性剂，导致细胞死亡[6]。

适应症

吉妥珠单抗适用于成人和1个月及以上的儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗，以及成人和2岁及以上的儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。此外，对于新诊断的急性髓系白血病患者，吉妥珠单抗可以单独使用，也可以与柔红霉素和阿糖胞苷等其他化疗药物联合使用，以提高疗效[1]。

用法用量

成人患者在新诊断的CD33阳性急性髓系白血病的治疗中，吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/m²。对于诱导周期，建议在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥珠单抗，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不建议在第二个诱导周期使用吉妥珠单抗。对于巩固周期，吉妥珠单抗与柔红霉素和阿糖胞苷的推荐剂量为第1天3mg/m²（最多一瓶4.5mg）[3]。

用药注意事项与日常管理

肝毒性

接受吉妥珠单抗治疗的患者可能会出现肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥珠单抗治疗后，应经常监测VOD的体征和症状，包括ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大（可能引起疼痛）、体重迅速增加和腹水。对于出现肝脏检查异常的患者，建议经常监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状[2]。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命或致命的输液相关反应。输液相关反应的体征和症状可能包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输注吉妥珠单抗前应预先用药。输液期间要经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，特别是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。在输液期间和输液结束后至少1小时内对患者进行监测，或直至体征和症状完全消失[2]。

出血与QT间期延长

吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引起致命或危及生命的出血。每次注射吉妥珠单抗前应评估血细胞计数，并在接受吉妥珠单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。在吉妥珠单抗治疗期间应监测患者出血的体征和症状，必要时应通过延迟给药或永久停用吉妥珠单抗来控制严重出血或持续性血小板减少症。此外，使用吉妥珠单抗时应监测QT间期延长的风险，特别是在有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物或有电解质紊乱的患者中[8]。

特殊人群用药

对于孕妇，尚无关于吉妥珠单抗在孕妇中使用的可用数据来评估药物相关风险。吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能会对胎儿造成伤害，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议在医生指导下用药。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养[7]。

储存条件

吉妥珠单抗应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。储存时，应选择干燥、通风良好的地方，防止药物受潮，湿度的变化也可能对吉妥珠单抗的稳定性产生负面影响[4][5]。

吉妥珠单抗（Mylotarg，麦罗塔）作为一种靶向治疗药物，在治疗CD33阳性的急性髓系白血病方面表现出显著的疗效。然而，使用过程中需要注意肝毒性、输液相关反应、出血和QT间期延长等副作用，以及特殊人群的用药安全。正确储存和使用吉妥珠单抗，可以最大限度地发挥其治疗效果，降低不良反应的风险。