吉妥珠单抗（Mylotarg），又称为吉妥单抗、奥佐米星、麦罗塔，是一种靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA的批准，成为首款针对儿童AML适应症的药物。吉妥珠单抗通过结合到癌细胞表面的CD33抗原，将细胞毒性药物直接送入肿瘤细胞内部，从而发挥其抗癌作用。

吉妥珠单抗（Mylotarg）的详细介绍

基本成分和作用机制

吉妥珠单抗由单克隆抗体和细胞毒性药物卡奇霉素（calicheamicin）组成。单克隆抗体部分特异性地识别并结合到癌细胞表面的CD33抗原，而卡奇霉素则是一种高效的细胞毒性药物，能够通过DNA交联导致细胞死亡。这种独特的机制使得吉妥珠单抗能够在不影响正常细胞的情况下，高效地杀死癌细胞。

吉妥珠单抗在临床应用中主要用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）成人和1个月及以上儿童患者，以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的成人和2岁及以上儿童患者。该药物的推荐剂量和给药方案根据患者的体表面积和具体病情而定。

剂型和规格

吉妥珠单抗的剂型为白色至灰白色的冻干粉，单剂量小瓶装，每瓶含4.5毫克药物。使用前需要复溶和进一步稀释。该药物目前未在中国上市，也未进入中国医保目录。在国际市场上的价格因地区不同而有所差异，例如出口香港版本的价格为11,420美元/支，六支装每支价格约为9,530美元/支，出口土耳其版本的价格为4,810美元/盒。

适应症和用法用量

吉妥珠单抗适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）成人和1个月及以上儿童患者的治疗，以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的成人和2岁及以上儿童患者的治疗。具体的用法用量如下：

• 成人患者：推荐剂量为3mg/㎡，通常在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。巩固周期中，推荐在第1天使用3mg/㎡。
• 1个月及以上儿童患者：体表面积大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。诱导周期中，吉妥单抗与标准化疗联合使用一次，第二个诱导周期不使用吉妥单抗。

用药注意事项

肝毒性

接受吉妥珠单抗治疗的患者可能出现肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶等肝功能指标。治疗过程中应密切监测肝毒性的体征和症状，如肝肿大、体重迅速增加和腹水等。一旦出现肝毒性体征或症状，应立即停用吉妥珠单抗并采取相应的治疗措施。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。因此，输注前应预先用药，输液期间应密切监测生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。输液结束后，应在至少1小时内继续监测患者，或直至体征和症状完全消失。

特殊人群用药

对于孕妇，尚无关于吉妥珠单抗在孕妇中使用的数据，但根据其作用机制和动物研究结果，该药物可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，孕妇应避免使用吉妥珠单抗，并告知孕妇对胎儿的潜在风险。哺乳期妇女在使用吉妥珠单抗治疗期间以及最后一次给药后至少1个月内不应母乳喂养。

对于老年患者，与年轻患者相比，老年患者出现发热和严重或更严重的感染的几率更高，建议在医生指导下用药。对于1个月以下的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定，因此不建议使用。