司美替尼（Selumetinib）是一种小分子MEK抑制剂，主要针对MEK1和MEK2蛋白激酶。该药物已被证明在控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌以及治疗转移性胆道癌方面具有显著效果。司美替尼通过靶向促分裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路中的MEK-1/2蛋白激酶，抑制肿瘤的生长和扩散。目前，司美替尼已在中国正式获批上市，并进入医保目录，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。

司美替尼的详细介绍

药物基本信息

司美替尼由英国阿斯利康研发，2023年5月在中国正式获批上市。该药物的别称包括Koselugo、科赛优、硫酸氢司美替尼胶囊等。司美替尼的主要成分是司美替尼硫酸盐，剂型为胶囊剂，性状为白色或蓝色的不透明硬胶囊。每粒胶囊分别标记“SEL10”或“SEL25”，表示10mg和25mg的剂量。

适应症与用法用量

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药物按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

药物相互作用与副作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致司美替尼的疗效减弱。此外，司美替尼本身含有维生素E，当与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血的风险。患者使用司美替尼期间，应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

用药注意事项

剂量调整与漏服处理

司美替尼的剂量调整应根据个体的安全性和耐受性进行。可能需要暂停、减量或永久停用本品。推荐的减量方案请咨询专业医生。如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

不良反应监测

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。患者在使用司美替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%。开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。

视毒性也是司美替尼的一个重要副作用，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。RVO患者应永久停用司美替尼。对RPED患者中停用司美替尼，需要每三周随访一次光学相干断层扫描评估直到消退，并减少司美替尼的剂量。

存储与有效期

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。司美替尼的有效期为24个月。温度控制要求为25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。