Gemtuzumab ozogamicin（吉妥珠单抗，Mylotarg）是一种CD33导向的抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）和复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗的抗体部分（hP67.6）能够特异性地识别CD33抗原，而小分子N-乙酰γ-卡奇霉素则通过接头与抗体共价连接，发挥细胞毒性作用。吉妥珠单抗目前尚未在中国上市，也没有进入中国医保，且没有仿制药。

用药说明

适应症

吉妥珠单抗主要用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）成人和1个月及以上儿童患者，以及复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和2岁及以上儿童患者。吉妥珠单抗可以通过单药治疗或联合标准化疗方案使用。

用法用量

对于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/m²，联合柔红霉素和阿糖胞苷的疗程由1个诱导周期和2个巩固周期组成。诱导周期中，建议在第1、4和7天给予吉妥珠单抗3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不建议在第二个诱导周期使用吉妥珠单抗。巩固周期中，建议在第1天给予吉妥珠单抗3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。

对于1个月及以上儿童患者，吉妥珠单抗的推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg。诱导1中，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥珠单抗。第一次或第三次强化周期不给予吉妥珠单抗。对于强化治疗2，吉妥珠单抗与标准化疗联合给予一次。

药品性状和规格

吉妥珠单抗是一种白色至灰白色的冻干粉，单剂量小瓶，用于复溶和进一步稀释。出口香港版本的价格约为11,420美元/支，六支装每支价格约为9,530美元。出口土耳其版本的价格约为4,810美元/盒。

吉妥珠单抗的储存条件要求遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以防药物结构和药效发生变化。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。使用吉妥珠单抗治疗后，应经常监测VOD的体征和症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大（可能引起疼痛）、体重迅速增加和腹水。对于出现肝脏检查异常的患者，建议经常监测肝脏检查和肝毒性的临床体征和症状。对于接受造血干细胞移植的患者，应酌情在移植后频繁监测肝脏检查。如果出现肝毒性的体征或症状，应通过中断或停用吉妥珠单抗进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命或致命的输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。输液前应预先用药，输液期间要经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。输液期间和输液结束后至少1小时内对患者进行监测，或直至体征和症状完全消失。出现过敏反应体征或症状的患者应停止使用吉妥珠单抗。

特殊人群用药

对于孕妇，尚无关于吉妥珠单抗在孕妇中使用的可用数据来评估药物相关风险。吉妥珠单抗在给孕妇使用时可能会对胎儿造成伤害，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，建议在医生指导下用药。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。建议在使用吉妥珠单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。

对于儿童患者，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。对于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者，吉妥珠单抗作为单药的安全性和有效性尚未确定。

对于老年患者，在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高，建议在医生指导下用药。