吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种用于治疗急性髓系白血病（AML）的靶向药物，由美国辉瑞公司研发生产。2000年5月，吉妥珠单抗获得了美国FDA的批准，成为首个结合单克隆抗体和化疗药物的ADC（抗体偶联药物）。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的适应症、功效与作用

适应症

吉妥珠单抗主要用于以下两种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

吉妥珠单抗通过靶向CD33阳性的白血病细胞，释放细胞毒性药物，从而杀死肿瘤细胞，提高患者的生存率和生活质量。

功效与作用

吉妥珠单抗的作用机制主要包括：

• 靶向识别： 吉妥珠单抗通过其单克隆抗体部分特异性结合到CD33阳性的白血病细胞表面。
• 细胞内化： 结合后，药物被内化进入细胞内部。
• 释放细胞毒素： 在细胞内，药物释放出卡利奇霉素，这是一种强效的细胞毒性药物，能够破坏DNA，导致细胞死亡。

这种靶向治疗方式不仅提高了疗效，还减少了对正常细胞的损伤，降低了传统化疗的副作用。

吉妥珠单抗的用法用量、副作用及注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 成人： 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/㎡。治疗方案包括1个诱导周期和2个巩固周期。
• 1个月及以上的儿童： 儿童患者的吉妥珠单抗推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。

具体用法应遵循医生的指导，严格按照医嘱执行。

副作用

使用吉妥珠单抗可能会出现以下副作用：

• 肝毒性： 包括静脉闭塞性肝病（VOD），表现为ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大等。
• 输液相关反应： 可能包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。
• 出血： 由于血小板减少症，可能导致严重或危及生命的出血。
• QT间期延长： 可能导致心律失常。

患者在使用过程中应密切监测这些副作用，并及时报告医生。

注意事项

使用吉妥珠单抗时，应注意以下事项：

• 肝功能监测： 每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶，并在治疗期间频繁监测。
• 输液管理： 输液前预先用药，输液期间和输液后24小时内密切监测生命体征，如出现输液反应，应立即中断输液。
• 出血预防： 定期监测血细胞计数，特别是血小板计数，控制严重出血或持续性血小板减少症。
• 孕妇和哺乳期妇女： 吉妥珠单抗可能对胎儿造成伤害，建议孕妇和哺乳期妇女在治疗期间采取有效的避孕措施。
• 储存条件： 遮光、密封、在2-8°C的温度下冷藏保存，避免冷冻。

患者应严格按照医嘱使用吉妥珠单抗，并在治疗过程中与医生保持密切沟通，及时处理可能出现的问题。