吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种用于治疗特定类型白血病的靶向药物，其主要成分是吉妥单抗。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗在治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）方面表现出显著的疗效，但也存在一些副作用和使用限制。

功效作用和适应症

主要功效

吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种单克隆抗体药物，能够特异性地结合到表达CD33抗原的白血病细胞表面。通过这种结合，吉妥珠单抗可以将携带的毒素直接传递给癌细胞，从而杀死这些细胞。这一机制使得吉妥珠单抗在治疗急性髓系白血病（AML）方面具有高度的选择性和有效性。

适应症

吉妥珠单抗主要用于以下几种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

吉妥珠单抗可以通过单药治疗或与其他化疗药物联合使用，具体方案应由医生根据患者的具体情况制定。

价格和供应

吉妥珠单抗目前未在中国大陆上市，也没有进入中国医保。以下是不同版本的价格参考：

• 出口香港版本：单支价格约为11420美元，六支装每支价格约为9530美元。
• 出口土耳其版本：每盒价格约为4810美元。

患者在选择购买渠道时应谨慎，确保药品来源的正规性和安全性。

用药注意事项

肝毒性

吉妥珠单抗的使用可能会导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。患者在每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平，并在治疗过程中经常监测肝功能指标。如果出现肝毒性的体征和症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水，应立即停用吉妥珠单抗并进行相应治疗。

输液相关反应

输注吉妥珠单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。为了预防这些反应，患者在输注前应预先用药，并在输注过程中经常监测生命体征。如果出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。输注结束后，患者应在至少1小时内继续接受监测。

特殊人群用药

吉妥珠单抗在特定人群中使用时需要注意以下事项：

• 孕妇：尚无吉妥珠单抗在孕妇中使用的数据，但根据其作用机制和动物研究结果，该药物可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在治疗期间及治疗结束后6个月内使用有效的避孕措施。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在吉妥珠单抗或其代谢物的数据。为了防止母乳喂养婴儿出现严重的不良反应，建议在治疗期间及最后一次给药后1个月内不要母乳喂养。
• 儿童患者：吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。但对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，其安全性和有效性尚未确定。

储存方法

吉妥珠单抗应储存在原纸盒中，避免阳光直射。药物需冷藏保存，温度控制在2-8°C之间，不得冷冻。储存时应选择干燥、通风良好的地方，避免药物受潮。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

吉妥珠单抗在治疗CD33阳性急性髓系白血病方面具有显著的疗效，但患者在使用时应严格遵循医嘱，注意药物的副作用和使用限制，确保治疗的安全性和有效性。