吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种靶向治疗药物，主要应用于急性髓系白血病（AML）的治疗。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。吉妥珠单抗通过结合CD33阳性细胞表面抗原，释放毒素杀伤癌细胞，从而达到治疗效果。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

适应症、作用与功效

适应症

吉妥珠单抗适用于以下两种情况：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

吉妥珠单抗通过靶向CD33阳性细胞，精准杀灭白血病细胞，减少对正常细胞的损害，提高治疗效果。

作用与功效

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由人源化IgG4单克隆抗体和细胞毒性药物卡奇霉素（calicheamicin）组成。该药物通过以下机制发挥其治疗作用：

• 靶向结合：吉妥珠单抗能够特异性地结合到CD33阳性细胞表面抗原。
• 内吞作用：结合后，药物被细胞内吞进入细胞内部。
• 释放毒素：在细胞内，卡奇霉素被释放，导致DNA双链断裂，进而诱导细胞凋亡。

这种机制使得吉妥珠单抗能够高效地杀灭白血病细胞，同时减少对正常细胞的毒性作用，提高治疗的安全性和有效性。

用法用量与注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 成人患者：
  • 推荐剂量为3mg/m²，用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者的联合治疗。
  • 诱导周期：在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
  • 巩固周期：在第1天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，剂量为3mg/m²（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：
  • 推荐剂量为体表面积（BSA）大于等于0.6m²的患者使用3mg/m²；体表面积（BSA）小于0.6m²的患者使用0.1mg/kg。
  • 诱导1：吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥单抗。
  • 强化治疗2：吉妥单抗与标准化疗联合给予一次。

具体用法用量应根据患者的具体情况和医生的指导进行调整。

注意事项

使用吉妥珠单抗时应注意以下事项：

• 肝毒性：吉妥珠单抗可能导致肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD）。在每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶。出现肝毒性的体征和症状时，应及时调整用药或停药。
• 输液相关反应：输注吉妥单抗期间或输注后24小时内可能出现输液相关反应，包括发热、寒战、低血压等。输液前应预先用药，输液期间和输液后至少1小时内密切监测患者的生命体征。
• 出血：吉妥珠单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少，引起出血。每次注射前评估血细胞计数，并在接受治疗后频繁监测血细胞计数。
• QT间期延长：吉妥珠单抗可能导致QT间期延长，增加心律失常的风险。在治疗期间应监测心电图。
• 胚胎-胎儿毒性：吉妥珠单抗可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在治疗期间及治疗结束后6个月内使用有效的避孕措施。

患者在使用吉妥珠单抗时，应严格遵循医嘱，定期监测肝功能和肺部状况，及时处理可能出现的严重不良反应。