吉妥珠单抗（Mylotarg）是一种针对CD33阳性的急性髓系白血病（AML）的治疗药物，由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。该药物通过靶向CD33抗原，特异性地将毒素递送到肿瘤细胞内部，从而发挥抗癌作用。本文将详细介绍吉妥珠单抗的功效作用和适应症，并提供一些用药注意事项。

吉妥珠单抗的功效作用和适应症

主要功效和作用机制

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由靶向CD33的单克隆抗体和一种名为卡利奇霉素的强效细胞毒性抗生素组成。CD33是一种在大多数急性髓系白血病细胞表面表达的抗原，而正常骨髓细胞的表达较少。吉妥珠单抗通过与CD33抗原结合，被内化进入肿瘤细胞，释放出卡利奇霉素，导致DNA断裂，进而诱导细胞凋亡。

适应症

吉妥珠单抗主要用于治疗以下几种情况：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）：适用于成人和1个月及以上的儿童患者。在联合化疗方案中，吉妥珠单抗可以提高治疗效果，减少复发率。
• 复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）：适用于成人和2岁及以上的儿童患者。在单药治疗或联合化疗方案中，吉妥珠单抗能够有效控制疾病进展。

疗效数据

多项临床研究表明，吉妥珠单抗在新诊断的CD33阳性AML患者中表现出显著的疗效。一项大型随机对照试验显示，与单纯化疗相比，联合吉妥珠单抗的治疗方案显著提高了患者的完全缓解率和生存率。在复发或难治性AML患者中，吉妥珠单抗也显示出较好的疗效，尤其是在单药治疗中。

用药注意事项

存储条件

为了保证药物的有效性和安全性，吉妥珠单抗需要在特定条件下储存。具体要求如下：

• 遮光、密封、在干燥处保存。
• 温度控制：需冷藏保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。
• 避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

使用剂量和方法

吉妥珠单抗的使用剂量和方法需严格按照医生的指导进行。以下是常见的用药方案：

• 成人患者：推荐剂量为3mg/㎡，在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。巩固周期中，吉妥珠单抗在第1天使用3mg/㎡。
• 1个月及以上的儿童患者：体表面积大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。在第一个诱导周期中，吉妥珠单抗与标准化疗联合使用一次。

常见不良反应及其处理

使用吉妥珠单抗可能会出现一些不良反应，患者应密切关注并及时报告给医生。常见的不良反应包括：

• 肝毒性：包括静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶，使用吉妥单抗治疗后，经常监测VOD的体征和症状。
• 输液相关反应：包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输液前预先用药，输液期间要经常监测生命体征，出现严重反应时应立即中断输液。
• 出血：由于血小板减少症持续存在，可引起致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥珠单抗之前评估血细胞计数，并在接受治疗后频繁监测血细胞计数。

特殊人群用药

不同人群在使用吉妥珠单抗时需要注意以下事项：

• 孕妇：尚无关于吉妥单抗在孕妇中使用的可用数据，但根据其作用机制和动物研究结果，吉妥单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。建议在医生指导下用药。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在吉妥单抗或其代谢物的数据，建议在使用吉妥单抗治疗期间以及在最后一次给药后至少1个月内不要母乳喂养。
• 儿童患者：吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性已在1个月及以上新诊断的CD33阳性急性髓系白血病儿童患者中得到证实。对于出生不到1个月的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥珠单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。
• 老年患者：在老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高，建议在医生指导下用药。

吉妥珠单抗作为一种靶向治疗药物，在急性髓系白血病的治疗中具有显著的疗效。然而，患者在使用过程中需密切关注不良反应，并严格按照医生的指导进行用药和监测，以确保治疗的安全性和有效性。