吉妥珠单抗（Mylotarg），也称为吉妥单抗，是一种针对CD33阳性急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国FDA批准。本文将详细介绍吉妥珠单抗的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

吉妥珠单抗的适应症、作用与功效

适应症

吉妥珠单抗主要用于以下适应症：

• 成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

这些适应症涵盖了不同年龄段的患者，从新诊断到复发或难治性病例，吉妥珠单抗都能提供有效的治疗方案。

作用与功效

吉妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物（ADC），由靶向CD33的单克隆抗体和强效抗肿瘤剂卡利奇霉素（calicheamicin）组成。该药物通过特异性结合到CD33阳性的白血病细胞表面，然后被细胞内化。内化后，卡利奇霉素被释放并破坏DNA，导致细胞死亡。这种机制使得吉妥珠单抗能够精确地杀死癌细胞，同时减少对正常细胞的损害。

吉妥珠单抗在临床上已被证明能显著提高患者的生存率和缓解率，尤其在联合化疗方案中表现更为突出。

用药注意事项及日常注意事项

用法用量

吉妥珠单抗的推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）成人：
• 成人吉妥珠单抗的推荐剂量为3mg/㎡。对于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者的联合治疗中包含吉妥珠单抗的疗程由1个诱导周期和2个巩固周期组成。
• 对于诱导周期，建议在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用吉妥单抗的剂量为3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。对于需要第二个诱导周期的患者，不要在第二个诱导周期使用吉妥珠单抗。
• 对于巩固周期，吉妥珠单抗与柔红霉素和阿糖胞苷的推荐剂量为第1天3mg/㎡（最多一瓶4.5mg）。
• 1个月及以上的儿童患者：
• 1个月及以上儿童患者的吉妥珠单抗推荐剂量为：体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。
• 对于诱导1，吉妥单抗与标准化疗联合使用一次。在第二个诱导周期中不给予吉妥单抗。
• 在第一次或第三次强化周期不给予吉妥单抗。对于强化治疗2，吉妥单抗与标准化疗联合给予一次。在强化2期间给予吉妥单抗之前，要考虑风险和潜在的益处。

严格遵循医嘱和说明书中的用法用量，以确保药物的最佳疗效。

副作用

吉妥珠单抗的常见副作用包括但不限于：

• 肝毒性，包括静脉闭塞性肝病（VOD），表现为ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水。
• 输液相关反应，包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。
• 骨髓抑制，导致血小板减少症，可能引起致命或危及生命的出血。
• QT间期延长，特别是在有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者中。

如果患者出现上述任何症状，应立即联系医生或药师，并根据医生的建议调整治疗方案。

日常注意事项

为了确保吉妥珠单抗的稳定性和疗效，患者在日常使用和储存过程中应注意以下几点：

• 储存条件：吉妥珠单抗应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在2-8°C之间，不要冷冻。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放吉妥单抗，防止药物受潮，湿度的变化也可能对吉妥单抗的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。
• 避光保存：吉妥珠单抗储存在原纸盒中，应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。
• 包装完整性：吉妥珠单抗应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

遵循以上注意事项，可以最大限度地保证吉妥珠单抗的疗效和安全性。