卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种由赛诺菲公司（Sanofi）旗下的Ablynx公司开发的纳米抗体药物，主要用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。Caplacizumab通过靶向超大型血管性血友病因子（VWF）的A1结构域，抑制其与血小板中的糖蛋白Ib-IX-V受体的相互作用，从而防止血小板聚集和血栓形成。该药物在2018年获得欧盟批准，2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为Cablivi。

卡普拉珠单抗（Caplacizumab）的详细介绍

药物基本信息

卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种人源化单可变结构域免疫球蛋白，由两个相同的人源化结构单元组成，通过三个丙氨酸连接子进行基因连接。该药物的分子量约为28 kDa，具有高度的靶点特异性。Caplacizumab与VWF的结合亲和力为8.5 nM，能够有效抑制血小板聚集和血栓形成。Caplacizumab的开发旨在解决aTTP这种罕见且严重的自身免疫性疾病，该病的特征是凝血功能紊乱，导致全身性微血管血栓形成，血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。

适应症

卡普拉珠单抗（Caplacizumab）获批用于治疗18岁及以上成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）发作，联合血浆置换和免疫抑制治疗。aTTP是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是凝血功能紊乱，导致全身性微血管血栓形成，严重的血小板减少、溶血性贫血和器官缺血。该病是由针对ADAMTS-13的自身抗体产生的，ADAMTS-13负责裂解冯·威尔布兰德因子。该过程的缺失会导致超大的冯·威尔布兰德因子多聚体生成，这些多聚体会与血小板结合形成微血栓，并引发血栓栓塞并发症。

临床研究

一项关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（HERCULES）确立了Cablivi联合血浆置换和免疫抑制疗法治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）患者的疗效。HERCULES研究共纳入145名患者，中位年龄为45岁，69%为女性，73%为白人。在该研究中，超过50%的受试者血小板计数恢复正常，aTTP的发生率显著降低，中位缓解时间缩短约39%。停止血浆置换疗法5天后，血小板计数超过150,000/mcl，患者复发性血栓性血小板减少性紫癜和治疗期间疾病相关死亡减少。

卡普拉珠单抗（Caplacizumab）的用药注意事项

剂量信息

卡普拉珠单抗的常用成人剂量如下：
初始剂量：
治疗第一天：血浆置换前至少15分钟进行11 mg推注静脉注射，随后在第1天完成血浆置换后进行11 mg皮下注射。
维持剂量：
每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每天一次11 mg皮下注射。
血浆置换期后的治疗：在最后一次每日血浆置换后每天一次11 mg皮下注射，持续30天。如果在初始治疗疗程后仍然出现持续性潜在疾病的迹象，例如ADAMTS13活性水平被抑制，则治疗时间最多可延长28天。

特殊人群用药

在严重肝功能损害患者中使用卡普拉珠单抗需要密切监测出血风险。如果患者在使用该药物治疗期间出现2次以上获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）复发，则停用该药物。在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预前7天停止使用该药物。

药物储存

卡普拉珠单抗应在原纸箱中以2°C至8°C（36°F至46°F）的温度冷藏，避免光照。不要冻结。未开封的小瓶可以在室温高达30°C（86°F）的原始纸箱中保存最长2个月。卡普拉珠单抗在室温下保存后，不应再放回冰箱。该药物的有效期为24个月。

价格信息

卡普拉珠单抗的价格大约为4197美元一盒。该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

药物相互作用

卡普拉珠单抗的药物相互作用尚不明确。在使用该药物时，应告知医生正在使用的所有其他药物，以避免潜在的药物相互作用。