卡普拉珠单抗（Caplacizumab）是一种二价单域抗体（VHH），主要用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。本文将详细介绍卡普拉珠单抗的适应症、用法用量、不良反应以及注意事项。

适应症

主要适应症

卡普拉珠单抗适用于成人及12岁以上青少年（体重≥40kg）的获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）急性发作治疗。aTTP是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，以微血管血栓、血小板减少和溶血性贫血为特征。该药物需与血浆置换（PEX）和免疫抑制疗法（IST）联用。

作用机制

卡普拉珠单抗通过靶向血管性血友病因子（vWF），阻断vWF多聚体与血小板GPIb-IX-V受体的结合，从而抑制血小板粘附和微血栓形成。作为全球首个获批的纳米抗体药物，卡普拉珠单抗能够快速控制aTTP的凝血功能障碍。

用法用量

推荐剂量和时间表

卡普拉珠单抗应在开始血浆交换治疗时使用。具体的推荐剂量和时间表如下：

• 治疗第一天：在血浆置换前至少15分钟静脉注射11毫克，第1天血浆置换完成后皮下注射11毫克。
• 每日血浆置换期间的后续治疗天数：血浆置换后每日一次皮下注射11毫克。
• 血浆置换期后治疗：在最后一次血浆置换后，每天一次皮下注射11毫克，持续30天。如果在初始治疗过程后，仍然存在持续性潜在疾病的迹象，例如抑制ADAMTS13活性水平，则治疗可延长最多28天。

漏给剂量

如果在血浆置换期间漏给一剂卡普拉珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后漏服一剂卡普拉珠单抗，可在计划给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的给药计划进行下一次每日剂量。

不良反应

常见不良反应

卡普拉珠单抗的常见不良反应包括但不限于：

• 胃肠道疾病：牙龈出血、直肠出血、腹壁血肿。
• 全身性疾病及给药部位各种反应：疲劳、发热、注射部位出血、插管部位出血、注射部位瘙痒。
• 各种肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、肌痛。
• 神经系统疾病：头痛、感觉异常。
• 肾脏及泌尿系统疾病：尿路感染、血尿。
• 生殖系统及乳腺疾病：阴道出血、月经过多。
• 呼吸系统、胸及纵膈疾病：鼻出血、呼吸困难。
• 皮肤及皮下组织类疾病：荨麻疹。

注意事项

出血风险

卡普拉珠单抗可能会增加出血的风险。在临床研究中，有1%的受试者报告了鼻出血、牙龈出血、上消化道出血和子宫出血等严重出血不良反应。总体而言，卡普拉珠单抗组约58%的患者发生出血事件，而安慰剂组为43%。因此，应避免与抗血小板药物或抗凝剂同时使用卡普拉珠单抗。如果发生临床显著出血，应中断卡普拉珠单抗的使用。如有需要，可给予浓缩血管性血友病因子以迅速纠正止血。如果卡普拉珠单抗重新启动，应密切监测出血迹象。

手术和侵入性干预

在选择性手术、牙科手术或其他侵入性干预措施前7天停止卡普拉珠单抗治疗。如果需要紧急手术，可以考虑使用浓缩血管性血友病因子来纠正止血。手术出血风险消除后，卡普拉珠单抗恢复，应密切监测出血迹象。

过敏反应

对卡普拉珠单抗成分过敏的患者禁用该药物。在使用过程中，如果出现任何过敏反应，应立即停止使用并寻求医疗帮助。

卡普拉珠单抗是一种重要的治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物，但使用时需严格遵循医嘱，注意监测和管理潜在的不良反应。希望本文能为患者和医疗工作者提供有用的信息。